ในโลกการแพทย์ยุคใหม่ เรากำลังเปลี่ยนผ่านจากการรักษาแบบ “เหมาโหล” (One-size-fits-all) ไปสู่ “ATMPs ( Advanced Therapy Medicinal Products) หรือผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง ที่ไม่ใช่เพียงความก้าวหน้าในห้องแล็บ แต่เป็นการเปลี่ยนผ่านเชิงยุทธศาสตร์ที่เปลี่ยนข้อมูลพันธุกรรม (Genomics) จากเดิมที่ใช้เพียงเพื่อการวินิจฉัย ให้กลายเป็น “การดีไซน์ยา ผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์” เพื่อรักษาแบบมุ่งเป้าและจำเพาะรายบุคคล (Precision & Personalized Medicine)
หัวใจสำคัญของ “ATMPs” เป็นเรื่องของการจัดการกับต้นตอของโรคในระดับ DNA หรือ RNA ไม่ว่าจะเป็นการบำบัดด้วยยีน (Gene Therapy) เทคโนโลยี mRNA หรือการตัดต่อยีนด้วย CRISPR และอื่นๆอีกมาก ทว่าบริบทของประเทศไทย ความเข้าใจเรื่อง ATMPs มักถูกตีกรอบจำกัดอยู่แค่ "สเต็มเซลล์" หรือ "CAR-T Cell” ที่เป็นเพียงเศษเสี้ยวหนึ่งของอุตสาหกรรม และความเข้าใจที่คลาดเคลื่อนนี้เองที่กำลังกลายเป็นอุปสรรคสำคัญในการขับเคลื่อนนโยบายระดับประเทศ
มูลค่าอุตสาหกรรมการแพทย์ขั้นสูง (ATMPs) ในไทยมีแนวโน้มเติบโตสูง โดยคาดการณ์ว่าจะถึง 4.19 แสนล้านบาท และอาจพุ่งสูงถึง 1.25 ล้านล้านบาทในปี 2573 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการผลักดันให้ไทยเป็นศูนย์กลางสุขภาพนานาชาติ (Medical Hub)
ข่าวที่เกี่ยวข้อง:
3 เทรนด์เปลี่ยนวงการแพทย์ 'ATMPs-ปลูกถ่ายอวัยวะข้ามสายพันธุ์- Wellness'
CAR-T Cell ‘Made in Thailand’ รักษามะเร็ง ลดมูลค่านำเข้าได้ 10 เท่า
ทำความเข้าใจ ATMPs
“ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง” รองคณบดีกิจการพิเศษ และหัวหน้า Center of Excellence for Cell Therapy and Gene Therapy คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล และผู้ก่อตั้ง บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด (GNPT) ให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ” ถึงความก้าวหน้าของ ATMPs ในไทยว่า ATMPs เป็นเสมือนแพลตฟอร์มการรักษาขั้นสูงที่จะมาเปลี่ยนระบบการดูแลสุขภาพ เป็นการรักษาแตกต่างจากเดิม ปัจจุบันหน่วยงานที่เกี่ยวข้อง มักจะมองว่า ATMPs นั่นคือ สเต็มเซลล์ CAR-T Cell และการบำบัดด้วยเซลล์ ซึ่งจริงๆ สเต็มเซลล์ CAR-T Cell และ NK cell เป็นส่วนหนึ่งเพียงเล็กน้อยของ ATMPs
จริงๆแล้วสเต็มเซลล์มีอีกหลายประเภท โดยสเต็มเซลล์ที่นับว่า Standard of Care มีเพียงการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิตเท่านั้น ซึ่งมาตรฐานการรักษานี้มีมานานกว่า 70-80 ปี ใช้รักษาโรคเลือดและมะเร็งเม็ดเลือดขาว จำกัดเฉพาะโรคระบบเลือด และมีข้อจำกัดเรื่องความเข้ากันได้ของเนื้อเยื่อ (HLA)
ส่วน MSCs (Mesenchymal Stem Cells)เซลล์ต้นกำเนิดเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน คือเซลล์ต้นกำเนิดชนิดหนึ่งที่เพาะเลี้ยงมาจากไขกระดูก ไขมัน สายสะดือ รากฟัน และอื่นๆ เทคโนโลยีที่มีมา 30 ปี ซึ่งมีประสิทธิภาพจำกัดในการรักษาอวัยวะที่ซับซ้อน การที่มีการอ้างว่ามีการฉีด MSCs หรือ สเต็มเซลล์ แล้วช่วยชะลอวัย จริงๆ ยังไม่มีงานวิจัยรองรับที่แน่นอน แต่มีหลักฐานว่ามีการหลั่งสารบางอย่างจาก MSCs ที่ช่วยลดการอักเสบได้
“จดสิทธิบัตร” ปราการด่านสำคัญ
ศ.นพ.สุรเดช กล่าวว่าในกลุ่มของสเต็มเซลล์ ที่มีความเป็นไปได้ในอนาคต คือ iPS (Induced Pluripotent Stem Cells) เทคโนโลยีขั้นสูงที่เปลี่ยนเซลล์ปกติให้กลับไปเป็นสเต็มเซลล์ที่มีศักยภาพสูง หัวใจสำคัญในอนาคต สามารถเลี้ยงใน Bioreactors เพื่อสร้างเป็น Organoids (อวัยวะจำลอง เช่น สมอง ตับ) เพื่อรักษาโรคที่ซับซ้อน ซึ่งขณะนี้ในประเทศไทยยังไม่มีองค์กร หรือบริษัทใดผลิตหรือพัฒนาได้
ในมุมมองของ “ศ.นพ.สุรเดช” มองว่าสำเร็จของ ATMPs ไม่ได้วัดกันที่ประชากรไทย 66 ล้านคนในประเทศ แต่ต้องวัดที่ความสามารถในการสร้างแพลตฟอร์มที่เข้าถึงประชากรโลก 7,000 ล้านคน ดังนั้น โลก ATMPs “สิทธิบัตร” (Patents) คือ “ลมหายใจ” ของธุรกิจ ไม่ใช่เพียงแค่ผลงานวิชาการขึ้นหิ้ง ไม่มีสิทธิบัตร เท่ากับไม่มีการลงทุน ดังนั้นสิทธิบัตรที่มีมูลค่าต้องมีความใหม่มากกว่าเทคโนโลยีเดิม และให้ผลการรักษาที่ทัดเทียมหรือดีกว่าเก่า ขณะเดียวกันหากไทยมีสิทธิบัตรที่เป็นเอกสิทธิ์ เราจะสามารถป้องกันไม่ให้คู่แข่งนำเทคโนโลยีที่คล้ายกันเข้ามาในตลาดไทย และยังสามารถระดมทุน (Fundraising) จากทั่วโลกได้เพราะเป็นเจ้าของในนวัตกรรมนั้นๆ
ดังนั้นภาครัฐควรสนับสนุนเอกชนที่กล้านำผลงานวิจัยพื้นฐานของนักวิจัยไทย และนำนักวิจัยไทยไปเป็นผู้ประกอบการ รัฐควรทุ่มงบประมาณไปที่ “ต้นน้ำ” คือการสนับสนุนการวิจัยพื้นฐานเพื่อสร้างสิทธิบัตร และการพิสูจน์ผลในมนุษย์ (Clinical Trials) ยังมีผลิตภัณฑ์ ATMPs อีกมากมายที่น่าลงทุน โดยเริ่มต้นจากวิจัยจนได้สิทธิบัตรและนำไปสู่การใช้ได้จริงในคน โดยการลงทุนแบบนี้ถึงแม้ได้ผลช้า แต่มีมูลค่ามหาศาลในตลาดโลกและยั่งยืนกว่า
“สร้างแพลตฟอร์ม”กลยุทธ์ที่ไทย“ต้องเร่งทำ”
ศ.นพ.สุรเดช กล่าวว่าประเทศไทย ควรมุ่งสร้างแพลตฟอร์ม เช่น การพัฒนา Vector (ตัวนำพายีน), CRISPR หรือเทคโนโลยี mRNA ของตนเอง เพื่อให้สามารถต่อยอดไปรักษาโรคใดก็ได้ในอนาคต และเทคโนโลยียุคต่อไปจะไม่ใช่การเอาเซลล์ออกมาตัดต่อนอกร่างกาย แต่คือการฉีดโมเลกุล เข้าไป แก้ไขยีนภายในร่างกายโดยตรง ซึ่งต้องอาศัยแพลตฟอร์มที่แข็งแกร่ง
“นโยบายการกำกับดูแลที่สมดุล ประเทศไทยต้องเรียนรู้โมเดลของสหรัฐฯ ,จีน เพื่อหลีกเลี่ยงกับดักของการกำกับดูแลที่หย่อนยานเกินไปจนอันตราย หรือ เข้มงวดเกินไปจนปิดกั้นนวัตกรรม พร้อมทั้งต้องสร้างระบบนิเวศของคน เพราะเราไม่ได้ต้องการแค่นักวิจัย แต่ต้องการนักธุรกิจนวัตกรรม ที่เข้าใจทั้งระบบ ตั้งแต่การจดสิทธิบัตรสากล ไปจนถึงกลไกการตลาดระดับโลก ที่สำคัญระบบรัฐต้องไม่แข่งกับภาคเอกชน”
หากไทยกล้าที่จะลงทุนในแพลตฟอร์มและสิทธิบัตรของตนเอง ไทยจะก้าวข้ามการเป็นผู้ซื้อสู่การเป็นผู้สร้างนวัตกรรมที่มีมูลค่ามหาศาล และที่สำคัญที่สุด คือ ช่วยให้คนไทยเข้าถึงการรักษาที่ล้ำสมัยได้ในราคาที่เข้าถึงได้จริง เพิ่มคุณภาพชีวิต และเพิ่มมูลค่าทางเศรษฐกิจของประเทศร่วมด้วย
CAR-T Cell ผลิตภัณฑ์ตัวแรกผลงานคนไทย
“GENEPEUTIC BIO CO., LTD. (บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด)” ถือเป็นบริษัทแรกในประเทศไทยที่ได้รับการรับรองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ทั้งในส่วนของโรงงานผลิตและตัวผลิตภัณฑ์ โดยเป็นบริษัท Spin-off แห่งแรกที่เอกชนมาร่วมลงทุนและมหาวิทยาลัยมหิดลร่วมถือหุ้น โดยปัจจุบันบริษัทกำลังดำเนินการเพื่อให้ได้รับการรับรองสำหรับการใช้งานในมนุษย์อย่างเต็มรูปแบบ ภายในปี2569
เจเนพูติกฯ มุ่งเน้นการทำ CAR-T Cell ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของ ATMPs สำหรับรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia) และมะเร็งต่อมน้ำเหลือง (Lymphoma) โดยโรงงานของเจเนบูติกมีศักยภาพในการรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี ซึ่งถือว่าเพียงพอต่อความต้องการในประเทศ
ศ.นพ.สุรเดช กล่าวทิ้งท้ายว่า ความคืบหน้าที่สำคัญคือการไม่ได้เน้นเพียงแค่ตัวผลิตภัณฑ์ตัวเดียว แต่เน้นการสร้างแพลตฟอร์มและถือครองสิทธิบัตร (Patent) ของตนเอง เพื่อป้องกันการถูกผูกขาดจากต่างชาติและเพื่อต่อยอดไปสู่การพาณิชย์ในระดับโลก ซึ่ง ATMPs มีหลายประเภท ไม่จำเป็นต้องทำผลิตภัณฑ์ตัวเดียว รักษาโรคเดียวเหมือนกันทั้งประเทศ อยากให้สตาร์ทอัปที่สนใจเน้นสร้างแพลตฟอร์มและผลิตภัณฑ์ตัวอื่นๆ เพื่อช่วยให้คนไทยสามารถเข้าถึงการรักษาที่ทันสมัยได้ในราคาที่ถูกลง และเพิ่มศักยภาพของบุคลากรไทยในด้านเทคโนโลยีการแพทย์ระดับสูง
