ในยุคที่เทคโนโลยีทางการแพทย์ก้าวล้ำไปอย่างรวดเร็ว โลกกำลังจับตามองนวัตกรรมที่เรียกว่า ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) หรือผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง ซึ่งครอบคลุมถึงยีนบำบัด (Gene Therapy) และเซลล์บำบัด (Cell Therapy) สิ่งนี้ไม่ใช่เพียงความหวังใหม่ของผู้ป่วยโรคที่รักษาได้ยาก แต่ยังเป็น “เครื่องยนต์เศรษฐกิจใหม่” (New Economic Engine) ที่ประเทศไทยกำลังเร่งเครื่องเพื่อก้าวไปสู่การเป็นศูนย์กลางสุขภาพนานาชาติ หรือ Medical Hub อย่างเต็มภาคภูมิ
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ที่ไม่ได้ทำหน้าที่เพียงแค่ “ผู้คุมกฎ” แต่กลายมาเป็น “พี่เลี้ยง” และ “ผู้สนับสนุน” (Facilitator) เพื่อปลดล็อกศักยภาพของระบบสาธารณสุขและเศรษฐกิจไทย เพื่อปูทางไปสู่อนาคตของผลิตภัณฑ์ ATMPs สัญชาติไทยที่จะได้รับการขึ้นทะเบียนในเร็ววันนี้
ATMPs ไม่ใช่ยาเคมีแบบดั้งเดิมที่ผลิตออกมาเป็นล็อตใหญ่ๆ (Mass production) แล้ววางขายทั่วไป แต่เป็นผลิตภัณฑ์ที่มีความซับซ้อนสูง มักจะเป็นการผลิตแบบเฉพาะรายบุคคล (Personalized Medicine) เช่น การนำเซลล์ของผู้ป่วยไปเพาะเลี้ยงหรือตัดต่อพันธุกรรมแล้วนำกลับมารักษา ความซับซ้อนนี้มาพร้อมกับความท้าทายในการกำกับดูแล
ข่าวที่เกี่ยวข้อง:
'ทีเซลส์' เสริมแกร่งอุตสาหกรรมยา ดัน ATMPs ด้วยวิจัยต่อยอดร่วมAI
กำกับดูแล ATMPs ตั้งแต่ต้นน้ำ กลางน้ำ และปลายน้ำ
“ภญ.สุภัทรา บุญเสริม” เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ” ถึงบทบาทในการกำกับดูแล ATMPs ว่า อย.ได้วางโครงสร้างการกำกับดูแลไว้อย่างครบวงจร ตั้งแต่ “ต้นน้ำ” จนถึง “ปลายน้ำ” โดย ตัวผลิตภัณฑ์ ต้องมีคุณภาพ ความปลอดภัย และที่สำคัญคือต้องมีประสิทธิผลจริง การผลิต ควบคุมมาตรฐานห้องปฏิบัติการและสถานที่ผลิตให้เป็นไปตามมาตรฐานสากล GMP และ PIC/S การนำส่ง ควบคุมอุณหภูมิและวิธีการขนส่งจากห้องแล็บไปถึงมือแพทย์ เพื่อให้เซลล์หรือยีนยังคงสภาพสมบูรณ์
“อย. เรากำกับดูแล ATMPs ตั้งแต่ต้นน้ำ กลางน้ำ และปลายน้ำ เพื่อให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้จะมีความปลอดภัย มีประสิทธิภาพในการรักษา คุ้มค่ากับเงินที่ผู้มาใช้บริการเสียไป เพราะฉะนั้นการอนุมัติอนุญาตของ อย. ทั้งตัวผลิตภัณฑ์และก็สถานที่ผลิต ต้องเป็นไปตามมาตรฐาน”
ดัน Sandbox-Ecosystem เป็นจริง
เลขาธิการ อย. กล่าวว่า จุดเปลี่ยนสำคัญที่ทำให้วงการ ATMPs ไทยตื่นตัวคือการสร้าง Ecosystem ที่เอื้อต่อการวิจัยและพัฒนา อย. ไม่ได้ปล่อยให้เอกชนหรือโรงเรียนแพทย์สู้เพียงลำพัง แต่ได้สร้างระบบ Sandbox ขึ้นมา Sandbox คือพื้นที่ความร่วมมือระหว่าง “ผู้ผลิต” เช่น ศูนย์ความเป็นเลิศทางการแพทย์ คณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย กับ “ผู้ใช้” โรงพยาบาลต่างๆ ทั้งรัฐและเอกชน ภายใต้ Sandbox นี้ ผลิตภัณฑ์ที่ผ่านการผลิตจากสถานที่ที่ได้มาตรฐาน GMP และอยู่ในขั้นตอนการวิจัย สามารถนำมาใช้รักษาผู้ป่วยจริงได้เพื่อเก็บข้อมูลทางคลินิก
กรณีศึกษาที่น่าสนใจคือ ศูนย์ความเป็นเลิศทางการแพทย์ด้านผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง (Excellence Center for AdvancedTherapy Medicinal Products; EC-ATMPs) คณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย (แห่งแรกของไทย) ซึ่งถือเป็นต้นแบบ Prototype ที่ได้รับหนังสือรับรองมาตรฐานวิธีการผลิตที่ดีในการศึกษาวิจัยทางคลินิกเป็นที่เรียบร้อยแล้ว ที่ไม่เพียงแต่ผลิตเพื่อใช้เอง แต่ยังทำหน้าที่ถ่ายทอดเทคโนโลยี Technology Transfer ให้กับภาคเอกชน เช่น บริษัท เมดีซ กรุ๊ป จำกัด (มหาชน) เพื่อให้เอกชนสามารถพัฒนาสถานที่ผลิตของตนเองให้ได้มาตรฐานในอนาคต
ลดการนำเข้า-สร้างมูลค่ามหาศาล
เลขาธิการ อย. อธิบายเหตุผลว่า ทำไมไทยต้องทุ่มเทกับ ATMPs ว่าคำตอบอยู่ที่ “ความมั่นคงทางยา” และ “เศรษฐกิจ” เนื่องจากปัจจุบันมียา ATMPs จากต่างประเทศที่ขึ้นทะเบียนแล้ว แต่มีราคาสูงมาก ยกตัวอย่างเช่น ยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงในเด็กที่มีราคาเข็มละกว่า 60 ล้านบาท การที่ไทยสามารถผลิต ATMPs ได้เอง จะช่วยลดการพึ่งพายานำเข้ามูลค่ามหาศาล และเปิดโอกาสให้ผู้ป่วยไทยเข้าถึงการรักษาที่มีประสิทธิภาพสูงได้มากขึ้น
นอกจากนี้ ตลาดสุขภาพ Wellness & Healthcare เป็นอุตสาหกรรมที่ไม่เคยถดถอยแม้เศรษฐกิจโลกจะผันผวน การมีผลิตภัณฑ์ ATMPs ที่ได้รับการรับรองมาตรฐานสากลจะดึงดูดชาวต่างชาติให้เข้ามารักษาในไทย ตอกย้ำภาพลักษณ์ Medical Hub ที่แข็งแกร่งกว่าเดิม ไม่ใช่แค่การบริการดี แต่มีเทคโนโลยีชั้นเลิศ
“เรื่อง ATMPs เป็นความหวังของประเทศ เป็นการรักษาที่มีความแม่นยำ ถ้าเราทำสำเร็จในบางโรค จะช่วยคนไข้ผู้ป่วยโรคนั้นได้อย่างมหาศาล ลดการพึ่งพาการนำเข้ายาจากต่างประเทศ ถ้าเรามีเทคโนโลยีทางการแพทย์ชั้นสูง ผู้ป่วยบางโรคซึ่งเขาไม่สามารถรักษาด้วยวิธีอื่นแล้ว ก็จะมาที่ประเทศไทย ATMPs ถ้าเราประสบความสำเร็จ จะเป็นเครื่องยนต์ใหม่ในการขับเคลื่อนเศรษฐกิจของประเทศไทยได้"
2569ขึ้นทะเบียน“ยามะเร็ง”สัญชาติไทย
ส่วนคำถามที่ว่าแล้ว เมื่อไหร่ประเทศไทยจะมี ATMPs สัญชาติไทยวางจำหน่ายเชิงพาณิชย์?” เลขาธิการอย. กล่าวว่า จากข้อมูลล่าสุด มีแนวโน้มที่ชัดเจนว่าภายในปี 2569 ประเทศไทยคาดว่าจะมีผลิตภัณฑ์ ATMPs ตัวแรกที่ได้รับการขึ้นทะเบียนเพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ผลิตภัณฑ์ดังกล่าวไม่ใช่ยาสำหรับความงามหรือข้อเข่าเสื่อม แต่เป็น “ยีนบำบัดสำหรับรักษามะเร็ง” (Gene Therapy for Cancer) ซึ่งพัฒนาโดยความร่วมมือระหว่างภาคเอกชนและโรงเรียนแพทย์ ปัจจุบันกำลังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยทางคลินิกเฟสที่ 2 และหากสำเร็จ นี่จะเป็นก้าวประวัติศาสตร์ของวงการยาไทยที่สามารถผลิตยารักษาโรคซับซ้อนได้เอง
ในขณะเดียวกัน ภาคเอกชนกว่า 10 แห่ง ก็กำลังเร่งศึกษาวิจัยและปรับปรุงสถานที่ผลิตให้ได้มาตรฐาน GMP เพื่อเตรียมยื่นขอขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ในอนาคต ไม่ว่าจะเป็นการรักษาข้อเข่าเสื่อม หรือการฟื้นฟูสภาพผิว
มั่นใจ ATMPs ไทยจะได้รับการยอมรับระดับโลก
อุปสรรคสำคัญในอดีตคือความล่าช้าและความไม่เข้าใจระเบียบ แต่ปัจจุบัน อย. ปรับเปลี่ยนกระบวนการทำงานมุ่งเน้นการเป็น Facilitator หรือผู้อำนวยความสะดวกให้คำปรึกษาตั้งแต่ต้นน้ำ อย. ส่งทีมเข้าไปช่วยดูสถานที่ผลิตและให้คำแนะนำตั้งแต่เริ่มออกแบบโรงงาน เพื่อป้องกันไม่ให้ผู้ประกอบการลงทุนผิดทางแล้วต้องมารื้อแก้ภายหลัง มาตรฐานสากล แม้จะรวดเร็ว แต่มาตรฐานความปลอดภัยยังคงเข้มข้น โดยอ้างอิงจากมาตรฐาน (EU, USA, ญี่ปุ่น ฯลฯ) เพื่อให้มั่นใจว่า ATMPs ไทยจะได้รับการยอมรับในระดับโลก
ด้วยนโยบายที่ชัดเจนของกระทรวงสาธารณสุข และการทำงานเชิงรุกของ อย. ที่เชื่อมประสานทั้งโรงเรียนแพทย์ ภาคเอกชน และหน่วยงานสนับสนุนการลงทุน (BOI/EEC) ทำให้เชื่อมั่นได้ว่า ประเทศไทย “ไม่ได้ตกขบวน” รถไฟสายเทคโนโลยีนี้ ATMPs จะเป็นกุญแจสำคัญที่ไขประตูสู่ยุคใหม่ของเศรษฐกิจสุขภาพไทย เปลี่ยนจากการเป็นเพียง “ผู้บริโภค” เทคโนโลยี มาเป็น “ผู้สร้างสรรค์” นวัตกรรม เพื่อคุณภาพชีวิตที่ดีของคนไทยและความมั่งคั่งของประเทศในอนาคต
“วิวัฒนาการทางการแพทย์อะไรที่เกี่ยวข้องกับชีวิตมนุษย์ ถือว่าเป็นเรื่องที่สำคัญทั่วโลก อย. เราพยายามจะทำหน้าที่นอกเหนือการเป็น Regulator ในการเป็น Facilitator. เราพยายามที่จะเข้าไปจับมือ ไปช่วยกับทุกภาคส่วนตั้งแต่ต้นทาง เพื่อให้การทำเป็นราบรื่น ไปเป็นไปตามแนวทางที่ถูกต้อง ในอนาคตในเชิงพาณิชย์ ถ้าทำเป็น Volume เป็น Mass ต้นทุนมันก็จะถูกลง” เลขาธิการอย.กล่าวทิ้งท้าย
ความสำคัญ GMDP/PICs จุฬาฯ
หนังสือรับรองมาตรฐาน GMDP PIC/Sที่ อย.มอบให้กับศูนย์ EC-ATMPs เชี่ยวชาญเฉพาะด้านผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัดและเทคโนโลยีการแพทย์ขั้นสูง คณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย (แห่งแรกของไทย)มีความสำคัญสูงสุดในการยกระดับมาตรฐานการผลิตและกระจายยา “เซลล์บำบัด” (ATMPs) ให้เทียบเท่าสากล เพื่อความปลอดภัยสูงสุดของผู้ป่วย
เป็นการรับรอง มาตรฐานการผลิตยาที่ดี (GMP) และการกระจายยาที่ดี (GDP) ตามมาตรฐาน PIC/S สำหรับผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัดหรือผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง (ATMPs) แห่งแรกในประเทศไทย ยกระดับความปลอดภัย รับรองว่าเซลล์บำบัดที่ผลิตขึ้นมีความปลอดภัย คุณภาพสูง และมีประสิทธิผลตามมาตรฐานสากลสนับสนุนการวิจัยและนวัตกรรม เป็นรากฐานสำคัญในการวิจัยและพัฒนานวัตกรรมเซลล์บำบัด รวมถึงการพัฒนาบุคลากรด้านการผลิตและให้บริการเซลล์บำบัดในประเทศ
เป้าหมายหลัก มุ่งเน้นไปที่การวิจัย พัฒนาผลิตภัณฑ์ใหม่ (Translational Research) และการนำมาใช้จริงในทางคลินิก (Clinical Use) เพื่อแก้ปัญหาโรคซับซ้อน ทำให้ผู้ป่วยมีโอกาสเข้าถึงเซลล์บำบัดที่ทันสมัยและปลอดภัยได้ง่ายขึ้น
หนังสือรับรองนี้เกิดจากการลงทุนโครงสร้างพื้นฐานกว่า 200 ล้านบาท โดยจุฬาฯ และพันธมิตร เช่น บพข. เพื่อพัฒนาประเทศสู่การเป็นศูนย์กลางทางการแพทย์ขั้นสูง
