การเข้าถึงการรักษา “โรคมะเร็ง” ด้วยเทคโนโลยีขั้นสูง เป็นความท้าทายสำหรับผู้ป่วยชาวไทยจำนวนมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งการรักษาด้วยยา CAR T-cell ซึ่งหากนำเข้าจากต่างประเทศ อาจมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 16-20 ล้านบาทต่อครั้ง เป็นราคาที่เกินกว่าคนส่วนใหญ่จะสามารถเข้าถึงได้ ทำให้โอกาสในการรอดชีวิตของผู้ป่วยมะเร็ง โดยเฉพาะกลุ่มมะเร็งเม็ดเลือดที่ไม่ตอบสนองต่อเคมีบำบัดนั้นริบหรี่ลง
“โรคมะเร็ง” เป็นหนึ่งในโรคไม่ติดต่อเรื้อรัง (NCDs) และเป็นปัญหาด้านสาธารณสุขที่ส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของประชากร ทั้งในระดับครอบครัว สังคม และเศรษฐกิจของประเทศ โดยแต่ละปี ไทยมีผู้ป่วยมะเร็งรายใหม่ประมาณ 140,000 คน เสียชีวิตประมาณ 83,000 คน และมีแนวโน้มเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง
ท่ามกลางจำนวนผู้ป่วยมะเร็งที่เพิ่มขึ้น ทีมแพทย์และนักวิจัยไทยได้เร่งพัฒนานวัตกรรม CAR T-cell ฝีมือคนไทย ซึ่งไม่ใช่เพียงการสร้างยาตัวใหม่ แต่เป็นการวางรากฐานสำคัญที่จะเปลี่ยนโฉมหน้าการรักษาโรคร้ายในประเทศไทย
ข่าวที่เกี่ยวข้อง:
3 เทรนด์เปลี่ยนวงการแพทย์ 'ATMPs-ปลูกถ่ายอวัยวะข้ามสายพันธุ์- Wellness'
CAR-T Cell ‘Made in Thailand’ รักษามะเร็ง ลดมูลค่านำเข้าได้ 10 เท่า
สร้างฐานการผลิตยาขั้นสูงในไทย
“Genepeutic Bio Co., Ltd. หรือบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด เป็นบริษัทแรกในประเทศไทยที่ได้รับการรับรองมาตรฐาน GMP (Good Manufacturing Practices) ด้านเซลล์และยีนบำบัด โดยดำเนินการพัฒนานวัตกรรม ผลิตภัณฑ์ยาที่ใช้รักษามะเร็งด้วยเซลล์และยีน (CAR T-cell)
“ดร.กิตติพงษ์ เอื้อสุนทราชุน” ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด Genepeutic Bio Co., Ltd. ให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ” ว่าการรักษามะเร็งเม็ดเลือด โรคลูคีเมียในกลุ่มที่ผู้ป่วยใช้เคมีบำบัดแล้วไม่เห็นผล เปรียบเสมือนการยืนอยู่บนปากเหวของความสิ้นหวัง เพราะต้องยอมรับว่าการนำนวัตกรรมทางการแพทย์มาจากต่างประเทศ อย่างการใช้เซลล์และยีนบำบัด (CAR T-cell) ต้องใช้เงินจำนวนมาก เนื่องจากราคาสูงถึง 16-20 ล้านบาท และมีผู้ป่วยจำนวนหนึ่งเท่านั้นที่สามารถเข้าถึงได้
การที่กลุ่มแพทย์และนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยมหิดล ได้มีการริเริ่มการพัฒนาและศึกษาวิจัยเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์เซลล์และยีนบำบัดถือเป็นความหวังใหม่ และนั่นเป็นจุดกำเนิดของ Genepeutic Bio Co., Ltd. ที่ก่อตั้งขึ้นด้วยภารกิจที่ชัดเจน คือ การพัฒนานวัตกรรม CAR T-cell ของคนไทย โดยสิทธิบัตรเป็นของมหาวิทยาลัยมหิดล
“เป้าหมายหลักของการพัฒนา คือ การสร้างฐานการผลิตยาในประเทศไทย เพื่อลดต้นทุนมหาศาลที่เกิดจากการขนส่งและโลจิสติกส์ ที่สำคัญทำให้คนไทยสามารถเข้าถึงการรักษาที่ทันสมัยได้ในราคาที่จับต้อง ซึ่งเป็นการลดข้อจำกัดทางการเงินที่เคยเป็นอุปสรรค อีกทั้งบริษัท ไม่ได้หยุดเพียงการวิจัย แต่เป็นการผลิตที่เป็นรูปธรรม ซึ่งมีการสร้างโรงงานที่ถือเป็นแห่งแรกและแห่งเดียวในภูมิภาคอาเซียน (ASEAN) ที่โรงงานได้รับการรับรองมาตรฐานการผลิตยาขั้นสูง (GMP) จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ของไทย” ดร.กิตติพงษ์ กล่าว
รักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาว
การรับรองมาตรฐาน GMP จาก อย. ไม่ใช่ดำเนินการเฉพาะโรงงาน แต่เป็นการดำเนินงานที่ นี้ “ครบทั้งกระบวนการผลิต” ซึ่ง Genepeutic Bio ได้ก่อตั้งโรงงานมาตรฐานระดับ GMP เพื่อผลิตเซลล์สำหรับใช้ในการบำบัดผู้ป่วยในพื้นที่กว่า 600 ตารางเมตร โดยโรงงานตั้งอยู่ภายในอาคาร Innovation Cluster II อุทยาวิทยาศาสตร์ประเทศไทย จ.ปทุมธานี นำเทคนิคการรักษาผู้ป่วยโดยวิธีเซลล์บำบัด เพื่อให้การรักษากับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดลิมฟอยด์ (Acute Lymphoblastic Leukemia - ALL) ได้ในจำนวนหลายร้อยคน ทั้งในประเทศไทยและในภูมิภาคอาเซียน
บริษัทมีแผนการพัฒนาที่ชัดเจนและเป็นระบบตามมาตรฐานสากล เพื่อนำยาออกสู่ตลาดอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ซึ่ง Genepeutic Bio ก่อตั้งมาตั้งแต่ ปี 2020 โดยได้รับการรับรองมาตรฐาน GMP ประมาณปี 2021 และมีการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เริ่มต้นปี 2022 หลังจากได้รับการอนุมัติจาก อย. เพื่อประเมินความปลอดภัย (Safety) ของยา และในต้นปี 2026 จะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เพื่อประเมินประสิทธิภาพ (Efficacy) ของยา
“คาดว่าจะเสร็จสิ้นระยะที่ 2 ในช่วงไตรมาสที่ 2-3 ของปีหน้า จากนั้นจะยื่นขอ “การอนุมัติแบบมีเงื่อนไข” (Conditional Approval) จาก อย. เพื่อให้สามารถจำหน่ายยาได้ พร้อมกับการเก็บข้อมูลใน ระยะที่ 3 (Post-Marketing Surveillance)” ดร.กิตติพงษ์ กล่าว
ทั้งนี้ทุกขั้นตอนการทำงานจริง ต้องเริ่มตั้งแต่การจัดการเซลล์ที่มีชีวิต ไปจนถึงการบรรจุยาขั้นสุดท้าย ได้ผ่านมาตรฐานระดับสากลที่เข้มงวดที่สุดแล้ว นี่คือเครื่องพิสูจน์ที่ชัดเจนว่าประเทศไทยมีศักยภาพในการเป็นฐานการผลิตยาแห่งอนาคต เปลี่ยนสถานะจาก “ผู้ซื้อ” มาเป็น “ผู้ผลิต” อีกทั้งบริษัทยังสามารถทำหน้าที่เป็นศูนย์รับจ้างผลิต (CDMO) ให้กับนวัตกรรมอื่นๆ ซึ่งจะช่วยเสริมสร้างความแข็งแกร่งให้กับระบบนิเวศทางการแพทย์ของประเทศโดยรวม
‘สะพาน’ จากห้องแล็บสู่เชิงพาณิชย์
ดร.กิตติพงษ์ กล่าวต่อว่าหลายคนมักมองว่าอุปสรรคสำคัญของการพัฒนานวัตกรรมทางการแพทย์ในไทยจะเป็นการขาดแคลนองค์ความรู้ด้านการวิจัย แต่จริงๆ แล้วไม่ใช่ นักวิจัยไทยมีองค์ความรู้และความสามารถ ซึ่งปัญหาที่แท้จริง คือ การนำผลงานวิจัยออกจากห้องปฏิบัติการ ไปสู่การผลิตในระดับอุตสาหกรรม เพราะกระบวนการดังกล่าว ไม่ใช่การขายผลิตภัณฑ์อย่างเดียว แต่เป็นศาสตร์ที่ซับซ้อน โดยเฉพาะการผ่านกฎระเบียบต่างๆ ตั้งแต่การสร้างกระบวนการผลิตให้ได้มาตรฐาน GMP การตรวจสอบความถูกต้องทุกขั้นตอน ไปจนถึงการขออนุมัติเพื่อทดลองในมนุษย์กับหน่วยงานกำกับดูแลอย่าง
“CAR T-cell ไม่ใช่แค่ยาแต่เป็นโอกาสสู่การเป็น Medical Hub เพราะเป็นกองทัพเซลล์ที่มีชีวิตของผู้ป่วยเอง โดยถูกนำออกมาปรับแต่งพันธุกรรมและฝึกฝนเพื่อทำลายเซลล์มะเร็งในร่างกายของคนๆ นั้นโดยเฉพาะการควบคุมอุณหภูมิและสภาวะแวดล้อม เพื่อรักษาคุณภาพของเซลล์ไว้ และการมีฐานการผลิตอยู่ในประเทศ จะช่วยลดความเสี่ยงและความยุ่งยากในการขนส่ง ทำให้การรักษาไม่เพียงแต่ถูกลง แต่ยังปลอดภัยและเชื่อถือได้มากขึ้น”ดร.กิตติพงษ์ กล่าว
อย่างไรก็ตาม ศักยภาพดังกล่าวยังเชื่อมโยงโดยตรงกับวิสัยทัศน์ที่ใหญ่ขึ้นในการผลักดันให้ประเทศไทยเป็นศูนย์กลางทางการแพทย์ (Medical Hub) ของภูมิภาค ที่สามารถดึงดูดผู้ป่วยจากประเทศเพื่อนบ้านให้เดินทางเข้ามารับการรักษาด้วยเทคโนโลยีขั้นสูงได้อย่างสะดวกและมั่นใจ
รู้จักประเภท ATMPs และกฎใหม่จาก อย.ไทย
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้นำเสนอแนวทางใหม่ในการควบคุมยา ATMPs ประเภทนี้ ซึ่งถือเป็นการเปลี่ยนแปลงกระบวนทัศน์ในระบบสาธารณสุข โดย ATMPs ถูกมองว่าเป็น ‘อุตสาหกรรมยุทธศาสตร์ระดับโลก’ ตามแนวทางของสหภาพยุโรป แบ่งออกเป็น 4 กลุ่มหลัก ได้แก่ เซลล์บำบัด (Cell Therapy), ยีนบำบัด (Gene Therapy), วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineering)และ ผลิตภัณฑ์ผสมหรืออื่นๆ (Combined Products)
กรอบการกำกับดูแลใหม่ แนวทางตามระดับความเสี่ยง โดย อย. ได้ปรับใช้แนวทางจาก JP Safety Act (Class 1-3) ของประเทศญี่ปุ่นร่วมกับเกณฑ์ที่ประเทศไทยพัฒนาขึ้น พิจารณาจาก 3 ปัจจัยหลักในการแบ่งระดับความเสี่ยง ได้แก่
1. แหล่งเซลล์ (Cell Source) คือ Autologous: เซลล์ที่ได้มาจากตัวผู้ป่วยเอง และAllogeneic : เซลล์ที่ได้มาจากผู้อื่น
2. ระดับการดัดแปลง (Level of Manipulation) แบ่ง Minimal Manipulation : การปรับแต่งหรือจัดการให้น้อยที่สุด โดยไม่เปลี่ยนคุณสมบัติทางชีวภาพหลักของเซลล์ (ควบคุมภายใต้มาตรฐาน GTP) และ More-than-minimal Manipulation : การปรับแต่งที่มากกว่าขั้นต่ำ เช่น การเพาะเลี้ยงขยายจำนวนเซลล์ (ควบคุมภายใต้มาตรฐาน GMP)
3. การดัดแปลงจีโนม (Genome Modification) ได้แก่ Not gene-edited : ไม่มีการตัดต่อหรือดัดแปลงพันธุกรรม และ Gene-edited : มีการตัดต่อหรือดัดแปลงพันธุกรรม
จำแนกประเภท ATMP ตามระดับความเสี่ยง
เป็น 3 ระดับ ได้แก่
1.ระดับความเสี่ยงต่ำ (Low Risk- Class 3) ผลิตภัณฑ์กลุ่มนี้คือ Minimal Manipulated Products (Autologous) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเซลล์หรือเนื้อเยื่อของผู้ป่วยเองและผ่านการปรับแต่งน้อยที่สุดก่อนนำกลับไปใช้รักษาในคนเดิม
2.ระดับความเสี่ยงปานกลาง (Medium Risk - Class 2) ผลิตภัณฑ์กลุ่มนี้คือ Autologous use (Not gene-edited cells) ซึ่งเป็นการใช้เซลล์ของผู้ป่วยเองที่ผ่านกระบวนการดัดแปลงมากกว่าขั้นต่ำ แต่ไม่มีการดัดแปลงยีน
3. ระดับความเสี่ยงสูง (High Risk - Class 1) ผลิตภัณฑ์กลุ่มนี้คือ Allogeneic use / Gene-edited ซึ่งเป็นการใช้เซลล์จากผู้อื่น หรือเซลล์ที่มีการตัดต่อดัดแปลงพันธุกรรม