‘ATMPs’ พลิกโฉมการรักษาคนไข้ อย.เผยอยู่ไปป์ไลน์กว่า 10 โรค

เมื่อวันที่ 9 พ.ย.2569 ที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) มีการแถลงข่าวการจัดงาน “Thailand ATMP Regulatory Connect 2026” ระหว่างวันที่ 26-27 พ.ย.2569 ที่อิมแพ็ค ฟอรั่ม เมืองทองธานี  ภายใต้แนวคิด “Building the Next ATMP Investment Hub” ภญ.สุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา กล่าวว่า ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) หรือ ผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำยัดรักษาขั้นสูง เช่น เซลล์บำบัด (Cell Therapy) } ยีนบำบัด (Gene Therapy) และผลิตภัณฑ์วิศวกรรมเนื้องเยื่อ

ATMPs จะเข้ามาพลิกโฉมการรักษาคนไข้

“ATMPs จะเข้ามาพลิกโฉมการรักษาคนไข้ในอนาคต  ด้วยยีนหรือเซลล์บำบัดในโรคที่รักษายาก หรือโรคที่ไม่มีวิธีรักษาอื่นแล้ว หรือโรคทางพันธุกรรมที่มีต้นตอจากยีนผิดปกติ การรักษานี้เปรียบเสมือน การตัดเสื้อผ้าเฉพาะบุคคล ไม่ใช่การตัดเสื้อโหล ซึ่งไม่ใช่เพียงการรักษาโรคทั่วไป แต่เป็นการช่วยชีวิตและเป็นโอกาสครั้งสุดท้ายของผู้ป่วย”ภญ.สุภัทรากล่าว 

แม้หลักการผลิตเซลล์บำบัดหรือยีนบำบัดจะถือว่าเป็นการผลิตยา ซึ่งต้องมีสถานที่ผลิตที่ได้มาตรฐาน GMP ผ่านการวิจัยในมนุษย์ทั้งเฟส 1, 2, 3 และเก็บข้อมูลมาขึ้นทะเบียนกับ อย. แต่ในทางปฏิบัติมีความท้าทายอย่างมากเพราะเป็นการรักษาเฉพาะบุคคล ซึ่งอย.ได้ศึกษาแนวทางการอนุมัติจากประเทศต้นแบบ เช่น ญี่ปุ่น ยุโรป และสหรัฐอเมริกา เพื่อนำมาปรับใช้ในไทย

นอกจากนี้ อย. ได้ตั้งคณะกรรมการและดำเนินโครงการทดสอบ (Sandbox / Pilot Project) เพื่อปรับกระบวนการอนุมัติ ทั้งด้านสถานที่ผลิต โครงร่างการวิจัยในมนุษย์ และหลักเกณฑ์การขึ้นทะเบียน ที่สำคัญ อย.จะมีการติดตามการใช้ ATMPsในผู้ป่วยตลอดช่วงชีวิต

ATMPs อยู่ในไปป์ไลน์กว่า 10 โรค

ที่ผ่านมา อย. ได้อนุมัติทะเบียนยา ATMP ตัวแรกที่เป็นยานำเข้าจากต่างประเทศของบริษัท โนวาร์ติส ซึ่งเป็นยารักษาภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงในเด็ก และอนุมัติทะเบียนยา ATMP ตัวแรกที่ผลิตในประเทศไทยได้สำเร็จ โดยมีสถานที่ผลิตและทำการวิจัยทางคลินิกครบวงจรในไทย คือ ยีนบำบัดสำหรับรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน รวมถึงมี ความร่วมมือกับสถาบันการศึกษาอย่างจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย ได้รับใบรับรองสถานที่ผลิตและรับผลิตยาเพื่อการวิจัยในมนุษย์ ตลอดจนบริษัท เมดีซ ที่ได้รับใบอนุญาต GMP และกำลังเก็บข้อมูลเพื่อขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ รวมถึง ภาคเอกชนอีกหลายแห่งที่สนใจทั้งการนำเข้าและการร่วมทุน

ความคืบหน้าหรือสิ่งที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนา (Pipeline) ภายในประเทศ ขณะนี้มีหลายโครงการและน่าสนใจมาก เนื่องจากแต่ละหน่วยงานหรือแต่ละบริษัทมีความคืบหน้าและความสนใจในตัวผลิตภัณฑ์ ATMP แตกต่างกัน บางบริษัทอยู่ในช่วงการเก็บข้อมูลการรักษาในผู้ป่วย บางบริษัทอยู่ในขั้นตอนการขออนุญาตจัดตั้งสถานที่ผลิต บางบริษัทนำนักลงทุนเข้ามาหารือกับทาง อย. และบางแห่งอยู่ในขั้นตอนขอรับการส่งเสริมการลงทุนจาก BOI หรือ EEC ซึ่งทาง อย. เข้าไปช่วยดูแลและให้คำแนะนำอย่างใกล้ชิดตั้งแต่เริ่มต้น เพื่อสนับสนุนให้ทุกภาคส่วนสามารถดำเนินงานได้บรรลุตามวัตถุประสงค์

“ปัจจุบันมีโรคที่อยู่ในขั้นตอนการวิจัยในมนุษย์เกือบ 10 โรค อาทิ โรคธาลัสซีเมีย, เซลล์ MSC สำหรับการรักษาโรคข้อเสื่อมและภาวะไขสันหลังเสื่อม, โรคมะเร็งตับ, โรคพาร์กินสัน, โรคแพ้ภูมิตัวเอง (SLE), มะเร็งกระเพาะอาหาร, พังผืดในปอด และโรคอื่น ๆอื่นๆ” ภญ.สุภัทรากล่าว 

ปักเป้าไทยฮับ ATMPs แห่งเอเชีย

ภญ.สุภัทรา กล่าวอีกว่า ประเทศไทยยังมีศักยภาพที่จะก้าวขึ้นเป็นศูนย์กลาง (Hub) ในด้านนี้ทั้งในระดับเอเชียและระดับโลก อย. จึงต้องลุกขึ้นมาผลักดันเรื่องนี้อย่างจริงจัง  เนื่องจากมีต้นทุนความพร้อม ที่ได้เปรียบทั้งด้านแพทย์และโรงพยาบาลที่มีความสามารถสูง ได้รับการยอมรับระดับโลกด้านการบริการทางการแพทย์ (Medical Service) มีโรงพยาบาลทั้งภาครัฐและเอกชนที่มีศักยภาพสูง โดยเฉพาะโรงพยาบาลเอกชนที่รองรับผู้ป่วยและลูกค้าต่างชาติจำนวนมาก ทั้งจากตะวันออกกลาง ยุโรป และแถบสแกนดิเนเวีย

“การรักษาด้วย ATMP จึงเป็นอีกหนึ่งหมุดหมายสำคัญที่จะดึงดูดผู้ป่วยโรคพันธุกรรมหรือโรครักษายากเข้ามารักษาในไทย ซึ่งนอกจากจะช่วยรักษาชีวิตผู้ป่วยแล้ว ยังช่วยขับเคลื่อนเศรษฐกิจของประเทศ ซึ่งการประเมินตัวเลขที่แน่นอนทำได้ค่อนข้างยาก แต่หากดำเนินการสำเร็จ มูลค่าน่าจะแตะระดับหมื่นล้านบาท อย่างไรก็ดี สิ่งที่สำคัญที่สุดคือการช่วยเหลือเพื่อนมนุษย์ทั้งคนไทยและชาวต่างชาติ”ภญ.สุภัทรากล่าว   

รวมถึง เชิงนโยบาย รัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุขได้วางนโยบายไว้ 7 ด้าน (Pillars) ซึ่งหนึ่งในเสาหลักที่เน้นย้ำสม่ำเสมอ คือ นวัตกรรมการแพทย์ขั้นสูงและเศรษฐกิจสุขภาพ ทาง อย. จึงรับนโยบายดังกล่าวมาขับเคลื่อน โดยในปีงบประมาณ 2570 อย. ตั้งเป้าหมายสำคัญในการผลักดันให้เศรษฐกิจสุขภาพสร้างรายได้ให้ประเทศ พร้อมทั้งปรับเปลี่ยนบทบาทของ อย. จากเดิมที่เป็นเพียงผู้กำกับดูแล (Regulator) ที่รอให้ผู้ขออนุญาตเดินเข้ามาหา เปลี่ยนมาเป็นผู้สร้างโอกาส ผู้ส่งเสริม เป็นผู้อำนวยความสะดวก (Facilitator) และผู้สนับสนุนให้แก่นักวิจัย ผู้ประกอบการ ตลอดจนองคาพยพต่างๆ

ร่วมผลักดันบรรจุเข้าสู่ชุดสิทธิประโยชน์

สำหรับการช่วยให้ประชาชนเข้าถึงยา ATMPs ที่มีราคาแพงได้มากขึ้น ภญ.สุภัทรา กล่าวว่า  ในแง่ของสิทธิประโยชน์และการเข้าถึงยาของผู้ป่วย จะอยู่ในความรับผิดชอบของสำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.) กรมบัญชีกลาง กระทรวงการคลัง หรือสำนักงานประกันสังคม อย่างไรก็ตาม หากยา ATMP ที่ได้รับการขึ้นทะเบียนแล้วนั้นเป็นทางเลือกสุดท้ายสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีอื่น หรือเป็นโรคที่ไม่มีการรักษาอื่นรองรับ กองทุนสุขภาพต่าง ๆ ก็ควรเปิดโอกาสให้ผู้มีสิทธิสามารถเข้าถึงยาได้

“อย. ได้มีการหารือร่วมกับ สปสช. หากมียา ATMP สำหรับโรคร้ายแรง โรคหายาก หรือยากำพร้า ก็จะร่วมกันผลักดันให้บรรจุเข้าสู่ชุดสิทธิประโยชน์ของผู้ป่วย และหากสามารถพัฒนาให้ผลิตได้ในประเทศไทยและนำเข้าสู่ระบบสิทธิประโยชน์ได้ ก็จะช่วยลดค่าใช้จ่ายลงไปได้หลายเท่าตัว ”ภญ.สุภัทรากล่าว 

“เมดีซ”เตรียมขยายเซลล์แบงค์สู่กลุ่มอาเซียน

ด้านนพ.วีรพล เขมะรังสรรค์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร (CEO) ผู้ร่วมก่อตั้ง บริษัท เมดีซ กรุ๊ป จำกัด (มหาชน) หรือ MEDEZE กล่าวว่า  ภายในงานวันที่ 26–27 พ.ย.นี้ บริษัทซึ่งเป็นผู้สนับสนุนหลักของงาน จะแสดงศักยภาพว่าเป็นภาคเอกชนรายแรกด้านสเต็มเซลล์ที่ได้รับการรับรองมาตรฐานการผลิตสเต็มเซลล์จาก อย. รวมถึง ได้รับการรับรองมาตรฐานธนาคารเซลล์จากกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์   ขณะนี้บริษัทกำลังก้าวเข้าสู่การศึกษาวิจัยยา โดยได้ยื่นเอกสารครบถ้วนแล้วและอยู่ระหว่างรอ อย. อนุมัติ ซึ่งเข้าใจว่าทางคณะกรรมการได้ให้การยอมรับในเรื่องงานวิจัยภายใต้โครงการ ATMP Sandbox แล้ว คาดว่าจะได้รับการอนุญาตวิจัยภายในปีนี้  โดยภายในงานจะมีการนำเสนอข้อมูลงานวิจัยดังกล่าว และจะเปิดรับสมัครผู้วิจัยในช่วงต้นปีหน้า

ทั้งนี้ โรคแรกที่จะดำเนินการวิจัย คือ โรคข้อเข่าเสื่อม ซึ่งในประเทศไทยมีผู้ป่วยอยู่ถึง 10 ล้านคน มุ่งเน้นการลดความเจ็บปวดและความทุกข์ทรมานของคนไทย ตั้งแต่กระบวนการป้องกันไปจนถึงการรักษา ต่อไปจะเป็นกลุ่ม Wellness เกี่ยวกับการดูแลผิวพรรณบนใบหน้า และลำดับถัดไปเป็นเรื่องของ หมอนรองกระดูกเสื่อม  โดยโครงการวิจัยโรคข้อเข่าเสื่อมที่ยื่นขออนุญาตกับทาง อย.เนื่องจากเป็นงานวิจัยแรกและเป็นยาตัวแรกของประเทศไทยที่เกี่ยวกับสเต็มเซลล์ จึงตั้งใจขอศึกษาวิจัยที่ศูนย์วิจัยของศิริราช โดยรวบรวมกลุ่มผู้ป่วยของทางศิริราชโดยตรง และ เพื่อให้เกิดความโปร่งใส มีความชัดเจนในประสิทธิภาพของผลการรักษา และสร้างความมั่นใจด้านความปลอดภัยให้กับประชาชน

“การที่ประเทศไทยขับเคลื่อนเรื่องนี้จะช่วยให้มีความยั่งยืนทางสุขภาพและมีความมั่นคงทางยาเป็นของตนเอง ซึ่งในฐานะเมดีซเป็นบริษัทของคนไทย กำลังเดินหน้าขยายโมเดลระบบธนาคารเซลล์ไปยังประเทศต่างๆ ในกลุ่มอาเซียน เพื่อขับเคลื่อนเป้าหมายการเป็น ศูนย์กลางของอาเซียน (ASEAN Hub) และก้าวขึ้นเป็นผู้นำด้าน ATMP โดยเฉพาะสเต็มเซลล์ในภูมิภาคนี้ ซึ่งเชื่อมั่นว่ายาที่คนไทยผลิตร่วมกับแรงสนับสนุนจากภาครัฐจะสามารถก้าวหน้าไปได้ไกล”นพ.วีรพลกล่าว

 

อนึ่ง งานประชุมระหว่างวันที่ 26–27 พฤศจิกายน 2569 จัดขึ้นเพื่อเปิดโอกาสให้ทุกภาคส่วนได้มาพบกันอย่างครบวงจร ตั้งแต่นักวิจัยที่เป็นต้นน้ำ ผู้ผลิตที่เป็นกลางน้ำ โรงพยาบาลผู้ให้บริการ ไปจนถึงนักลงทุน เพื่อสร้างความรู้ความเข้าใจ ต่อยอดการลงทุน และขับเคลื่อนระบบนิเวศของ ATMP ในไทยอย่างครบวงจร ซึ่งจะช่วยให้ผู้ป่วยทั้งชาวไทยและต่างชาติเข้าถึงการรักษาโรคที่หมดหวัง และผลักดันให้ประเทศไทยเป็นศูนย์กลางทางการแพทย์ (Medical Hub) ทั้งในมิติการบริการ การวิจัยพัฒนา และการลงทุนทางการแพทย์ ซึ่งปัจจุบันมีผู้ลงทะเบียนเข้าร่วมแล้วกว่า 400 ท่าน ประกอบด้วยนักวิจัยจากสถาบันการศึกษา อาจารย์แพทย์ นักลงทุนต่างชาติ บริษัทยา และบุคลากรทางการแพทย์