อย.อนุมัติ 'ยีนบำบัด' สัญชาติไทยตัวแรก รักษา 'มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดบีเซลล์'

เมื่อวันที่ 7 ต.ค.2569 ที่กระทรวงสาธารณสุข ภญ.สุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา ให้สัมภาษณ์ “กรุงเทพธุรกิจ”ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) ได้อนุมัติทะเบียนยาที่เป็นผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูง หรือ ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)ตัวแรกที่เป็นการผลิตโดยภาคเอกชน จากความร่วมมือระหว่างบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด กับมหาวิทยาลัยมหิดล โดยได้รับการขึ้นทะเบียนเรียบร้อยแล้ว ซึ่งเป็นการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน ซึ่งมีการนำเรื่องยีนมาบวกกับไวรัล แว็กเตอร์ (Viral vector) ถือเป็นข่าวดีที่โครงการ ATMPs ของประเทศไทยประสบความสำเร็จ

ภญ.สุภัทรา กล่าวอีกว่า  หลังจากที่ได้ใบอนุญาต อย.แล้ว บริษัทสามารถผลิตเพื่อให้แพทย์นำไปใช้รักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันได้ทันที แต่ในเงื่อนไขของทะเบียนจะต้องมีการเก็บข้อมูลและติดตามผล เนื่องจาก ATMPs เป็นยาขั้นสูงที่ใช้รักษาครั้งเดียว จึงต้องมีการติดตามผลการใช้ยาของผู้ป่วยแต่ละคนตลอดชีวิตตามเงื่อนไขที่ อย. กำหนดไว้

“ถือเป็นยากลุ่ม ATMPs ที่ผลิตโดยฝีมือคนไทยและได้รับการขึ้นทะเบียนโดยภาคเอกชนเป็นรายแรกที่ อย. อนุมัติ  เมื่อสามารถผลิตได้ในประเทศก็จะทำให้ราคาถูกกว่าต่างประเทศหลายเท่าอยู่แล้ว”ภญ.สุภัทรากล่าว

ภญ.สุภัทรา กล่าวด้วยว่า  ยากลุ่ม  ATMPs  จะใช้ในโรคที่รักษาด้วยวิธีอื่นไม่ได้ผล โดยเฉพาะโรคที่เกิดจากพันธุกรรม ซึ่งรักษาอย่างไรก็ไม่หายขาดหากไม่แก้ที่ต้นตอ การอนุมัติครั้งนี้เหมือนเป็นการเปิดประตูว่าเรื่องยากแบบนี้ประเทศไทยสามารถทำได้ และจะเป็นเคสตัวอย่างให้มีโครงการจากบริษัทอื่นและหน่วยงานวิจัยอื่น ๆ ตามมา รวมถึงแสดงให้เห็นว่ากฎกติกาการกำกับดูแลของ อย. ชัดเจนและประสบผลสำเร็จ

ในการขับเคลื่อนยากลุ่ม ATMPs อย. เข้าไปดูแลและให้คำแนะนำในทุกสเต็ปและทุกมิติ ไม่ว่าจะเป็นการพัฒนา การทำ Clinical trial การพัฒนาสถานที่ผลิตให้ได้มาตรฐาน GMP รวมถึง การวางโปรโตคอลในการเก็บข้อมูล ซึ่งขณะนี้มีการถอดบทเรียนร่วมกับหลายแห่ง ทั้งจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย (คณะแพทยศาสตร์), มหาวิทยาลัยมหิดล, บริษัทเอกชน ตลอดจนโรงพยาบาลสังกัดกระทรวงสาธารณสุขและมหาวิทยาลัยในต่างจังหวัด ถือเป็นความก้าวหน้าและความภาคภูมิใจของประเทศไทยที่ดำเนินการได้รวดเร็ว โดยกฎกติกาที่ อย. สร้างขึ้นเป็นไปตามหลักสากล

ข้อบ่งใช้มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด B

สำหรับยากลุ่ม ATMPs สัญชาติไทยตัวแรกที่อย.อนุมัติการขึ้นทะเบียน ชื่อ “โปรทาคาร์ PROTACAR” ผู้ผลิต: บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ประเทศไทย ผู้แทนจำหน่าย: บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ประเทศไทย

ข้อบ่งใช้ มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด B Cell ที่แสดง CD19 ( CD19-positive B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia) ในผู้ป่วย อายุตั้งแต่ 4-24 ปี

หลักการการผลิตเป็นยีนบำบัด(Gene therapy) โดยใช้เลือดผู้บริจาคมาสกัด T-cells แล้วใช้ ไวรัล แวกเตอร์(Viral Vector) มาตัดต่อยีน (Gene) แล้วฉีดให้ผู้ป่วย  มีการศึกษาวิจัย ทางคลินิกประกอบคำขอขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 3-4 ปี เงื่อนไขการอนุญาต ติดตามความปลอดภัย 15 ปี หลังจากได้รับยา

ข้อควรรู้-ควรระวังก่อนใช้ยา

ข้อควรรู้ก่อนใช้ยา  

• ห้ามใช้ยานี้ในผู้ที่เคยแพ้ยานี้ หรือส่วนประกอบของยานี้
•  มีข้อห้ามใช้ยาเคมีบำบัดฟลูดาราบีนหรือไซโคลฟอส ฟาไมด์ที่ให้ก่อนการรักษา (แพทย์จะเป็นผู้ประเมิน)
• ห้ามใช้ในหญิงตั้งครรภ์ หรือให้นมบุตร

ข้อควรระวังเมื่อใช้ยานี้ เพื่อความปลอดภัย ให้ปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกร หากท่านมีภาวะต่อไปนี้

• การติดเชื้อโดยเฉพาะมีไข้ การติดเชื้อในกระแสเลือด ไข้หวัดใหญ่ หรือสงสัยการติดเชื้อรา
• หายใจลำบาก ความดันโลหิตผิดปกติ ภาวะหัวใจ ปอด ตับ หรือไตทำงานบกพร่อง
•  เคยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิต หรือมีอาการที่อาจเป็นโรคการปลูกถ่ายต่อต้าน เจ้าบ้าน (GvHD) เช่น ผื่น ท้องเสีย ปวดท้อง ตัวเหลือง หรือตาเหลือง
•  กำลังใช้หรือเพิ่งใช้ยาที่กดภูมิคุ้มกัน โดยเฉพาะยาคอร์ติโคสเตียรอยด์
•  เคยติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบี ไวรัสตับอักเสบซี หรือเอชไอวี
•  มีแผนรับวัคซีน หรือเพิ่งได้รับวัคซีน
• สอบถามแพทย์หรือเภสัชกรถ้าท่านไม่แน่ใจว่ามี ภาวะดังกล่าวหรือไม่

ข้อควรปฏิบัติระหว่างใช้ยา

• ไม่แนะนำให้ฉีดวัคซีนชนิดเชื้อเป็นอ่อนฤทธิ์อย่างน้อย 6 สัปดาห์ก่อนเริ่มการเตรียมร่างกาย ด้วยยาเคมีบำบัด ระหว่างการรักษา และจนกว่าภูมิคุ้มกันจะฟื้นตัวเพียงพอ การตอบสนองต่อวัคซีนชนิดไม่ใช่เชื้อเป็นอาจลดลง
• แจ้งแพทย์เกี่ยวกับยาทุกชนิดที่กำลังใช้อยู่ รวมถึงยาที่ซื้อใช้เองและผลิตภัณฑ์สมุนไพร
• หลังได้รับโปรทาคาร์ ห้ามบริจาคเลือด อวัยวะ เนื้อเยื่อ หรือเซลล์ ผู้ป่วยชายห้ามบริจาคอสุจิเป็นเวลาอย่างน้อย 12 เดือนหลังให้ยา
• ห้ามขับรถ ใช้เครื่องจักรหนัก หรือท ากิจกรรมเสี่ยงอันตรายอย่างน้อย 8 สัปดาห์หลังได้รับโปรทาคาร์ และนานกว่านั้นหากยังมีอาการทางระบบประสาท เช่น สับสน ง่วงซึม หรือชัก
  

อันตรายที่อาจเกิดจากยา

อาการที่ต้องหยุดยาแล้วรีบไปพบแพทย์

• ลมพิษ บวมที่ใบหน้า เปลือกตา ริมฝีปาก
• หน้ามืด เป็นลม แน่นหน้าอก หายใจลำบาก
•  ผื่นแดง ตุ่มพอง ผิวหนังหลุดลอก หรือมีจ้ำตามผิวหนังหรือเลือดออกผิดปกติ
• หายใจลำบาก พูดหรือกลืนอาหารลำบาก “ให้หยุดยาแล้วไปพบแพทย์ทันที

• 
  ​​​อาการที่ไม่จำเป็นต้องหยุดยา แต่ถ้ามีอาการรุนแรง ให้ไปพบแพทย์

• ไข้ หนาวสั่น เหนื่อยมาก ปวดเมื่อย คลื่นไส้ อาเจียน ท้องเสีย เบื่ออาหาร ความดันต่ำ หัวใจเต้นเร็ว หายใจเร็วหรือหายใจล าบาก ออกซิเจนต่ำ บวม เลือดออกง่าย หรือปัสสาวะน้อย: อาจเป็นกลุ่มอาการการหลั่งไซโตไคน์ หรือภาวะแทรกซ้อนรุนแรง
• สับสน พฤติกรรมเปลี่ยน พูดหรือเขียนล าบาก ง่วงซึม ระดับความรู้สึกตัวลดลง มือสั่น เดินหรือขยับลำบาก อ่อนแรง ชัก ปวดศีรษะรุนแรง หรือการมองเห็นเปลี่ยนไป: อาจเป็นพิษต่อระบบประสาท
• มีไข้ เจ็บคอ ไอ แผลในปาก ปัสสาวะแสบขัด หรืออาการติดเชื้ออื่น: การติดเชื้ออาจรุนแรงหรือคุกคามชีวิต
•  ผื่น ท้องเสีย ปวดท้อง คลื่นไส้ อาเจียน ตัวเหลือง ตาเหลือง หรือค่าตับผิดปกติ: อาจเป็นอาการจากปฏิกิริยาของเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ให้ต่อเนื้อเยื่อของผู้รับ
• ซีด เหนื่อย หายใจหอบ เลือดออกหรือฟกช้ำง่าย: อาจเกิดจากเม็ดเลือดแดงต่ำหรือเกล็ดเลือดต่ำ
• ผื่นลมพิษ หน้าหรือริมฝีปากบวม เวียนศีรษะ หายใจล าบาก หรือแน่นหน้าอกระหว่าง/หลังให้ยา: อาจเป็นอาการแพ้หรือปฏิกิริยาจากการให้ยา

นวัตกรรมวิจัยของม.มหิดล

ขณะที่ มหาวิทยาลัยมหิดล ระบุว่า โปรทาคาร์ (PROTACAR) นับเป็นยาในกลุ่ม Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) ตัวแรกในประเทศไทยที่ได้รับการขึ้นทะเบียนตำรับยาโดยผลงานดังกล่าวเป็นผลงานนวัตกรรมของอาจารย์นักวิจัย มหาวิทยาลัยมหิดล ที่ได้รับการจดทะเบียนทรัพย์สินทางปัญญากับกรมทรัพย์สินทางปัญญา และถ่ายทอดเทคโนโลยีให้กับบริษัทความสำเร็จครั้งนี้นับเป็นอีกก้าวสำคัญของการพัฒนา ATMPs และนวัตกรรมทางการแพทย์ของไทย

ศักยภาพรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี

ทั้งนี้ ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง รองคณบดีฝ่ายกิจการพิเศษ และ หัวหน้าศูนย์เซลล์บำบัดและยีนบำบัด  ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล ได้แชร์ข้อความของม.มหิดลดังกล่าวพร้อมระบุว่า ขอขอบคุณทีม มหาวิทยาลัยมหิดล คณะแพทยศาสตร์ศิริราขพยาบาล คณะวิทยาศาสตร์ และสถาบันชีวโมเลกุล ตลอดจนทีมแพทย์หลายสถาบัน เช่น มหาวิทยาลัยเชียงใหม่ มหาวิทยาลัยขอนแก่น มหาวิทยาลัยสงขลานครินทร์ และ รพ.สังกัดกระทรวงสาธารณสุข อาทิ รพ.มหาราชนครราชสีมา รพ.ขอนแก่น รพ.สรรพสิทธิประสงค์ และ อึกหลาย รพ.ที่ช่วยกัน ขอบคุณ ผู้สนับสนุนแหล่งทุน ภาครัฐ เช่น สวทช. วช (ภายใต้ บพข. บพค. สวรส. และ TILSNA) ที่สำคัญ คือ ภาคเอกชน ตลอดจนผู้ป่วยที่ร่วมเข้าโครงการวิจัย

ศ.นพ.สุรเดช เคยให้ข้อมูลกับ "กรุงเทพธุรกิจ"ว่า  บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด เป็นบริษัทแรกในประเทศไทยที่ได้รับการรับรองจาก อย. ทั้งในส่วนของโรงงานผลิตและตัวผลิตภัณฑ์ โดยเป็นบริษัท Spin-off แห่งแรกที่เอกชนมาร่วมลงทุนและมหาวิทยาลัยมหิดลร่วมถือหุ้น

“เจเนพูติกฯ มุ่งเน้นการทำ CAR-T Cell ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของ ATMPs โดยโรงงานของเจเนพูติกมีศักยภาพในการรองรับการผลิตได้มากกว่า 200 เคสต่อปี ถือว่าเพียงพอต่อความต้องการในประเทศ”ศ.นพ.สุรเดชกล่าว