Stanford Medicine ทดลองบริษัทไบโอเทคเสมือนจริงที่ขับเคลื่อนด้วยพนักงานเอไอ 37,000 ตัว เพื่อให้เอเจนต์เอไอนับหมื่นตัวทำงานสนับสนุนกระบวนการพัฒนายาแบบครบวงจร
KEY POINTS
- นักวิจัยสแตนฟอร์ดสร้างบริษัทไบโอเทคเสมือนจริงที่ขับเคลื่อนด้วยพนักงาน AI 37,000 ตัว เพื่อสนับสนุนกระบวนการพัฒนายาแบบครบวงจรโดยไม่มีมนุษย์และห้องปฏิบัติการจริง
- AI สามารถวิเคราะห์ข้อมูลการทดลองทางคลินิกกว่า 50,000 รายการในเวลาไม่ถึงสัปดาห์ และสร้างระบบประเมินโอกาสสำเร็จของยา โดยพบว่ายาที่มุ่งเป้าไปยังยีนที่ทำงานแบบ "สวิตช์เปิด-ปิด" มีแนวโน้มประสบความสำเร็จสูงกว่า
- บริษัท AI สามารถออกแบบยารักษามะเร็งที่ซับซ้อนได้สำเร็จ ซึ่งผลลัพธ์ตรงกับการค้นพบของบริษัทยาชั้นนำในเวลาต่อมา เป็นการยืนยันศักยภาพของ AI ในการพัฒนายาเทียบเท่ามนุษย์
Stanford Medicine เผยแพร่ข่าวบริษัทแห่งใหม่ที่แยกตัวออกมาจากห้องปฏิบัติการ โดยเป็นองค์กรด้านเทคโนโลยีชีวภาพ (Biotech) โดยที่ไม่มีมนุษย์เลยแม้แต่คนเดียว บริษัทแห่งนี้ไม่มีพื้นที่ห้องปฏิบัติการทางวิทยาศาสตร์ ไม่มีช่วงเวลาพักกลางวัน และไม่มีการจ่ายเงินเดือน เนื่องจากเป็นบริษัทไบโอเทคเสมือนจริงที่ขับเคลื่อนด้วยพนักงานปัญญาประดิษฐ์ (เอไอ) อย่างเต็มรูปแบบถึง 37,000 ตัว ซึ่งเป็นผลงานความคิดสร้างสรรค์ของ เจมส์ โจว รองศาสตราจารย์ด้านวิทยาการข้อมูลชีวการแพทย์ ร่วมกับ แฮร์ริสัน จาง นักศึกษาระดับบัณฑิตศึกษา ต่อยอดมาจากห้องปฏิบัติการเสมือนจริงที่เปิดตัวไปเมื่อปี 2025 เพื่อให้เอเจนต์เอไอนับหมื่นตัวทำงานสนับสนุนกระบวนการพัฒนายาแบบครบวงจร
ผลงานวิจัยชิ้นนี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร Science เมื่อวันที่ 17 ก.ย. ที่ผ่านมา โดยมีโจวเป็นผู้เขียนอาวุโส และจางเป็นผู้เขียนหลัก
โครงสร้างองค์กรที่ข้ามขั้นสตาร์ทอัพ
ข้อได้เปรียบประการหนึ่งของการสร้างบริษัทเอไอคือ ความสามารถในการข้ามช่วงเริ่มต้นธุรกิจ (Startup phase) ไปได้ทันที โครงสร้างของบริษัทเสมือนจริงแห่งนี้จำลองแบบมาจากแผนผังองค์กรของบริษัทไบโอเทคชั้นนำที่มีอยู่จริง โดยมีเอเจนต์ที่สวมบทบาทประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ (Chief Science Officer) เป็นผู้นำทีมวิจัย แตกแขนงออกเป็นแผนกเฉพาะทางหลายส่วนที่ทำงานคู่ขนานกัน เพื่อจัดการกับแกนหลักของการออกแบบยา เช่น การค้นหาเป้าหมายระดับโมเลกุล และการออกแบบการทดลองทางคลินิก
เป้าหมายสูงสุดของทีมผู้สร้างคือการทดสอบว่าขีดจำกัดของเอไอจะไปได้ไกลแค่ไหนในการรับมือกับความท้าทายที่ซับซ้อนในการค้นพบยาใหม่ ซึ่งผลลัพธ์ที่ได้แม้จะจับต้องไม่ได้ทางกายภาพ แต่กลับแสดงให้เห็นถึงศักยภาพที่ทรงพลังของเอไอ
กลไกเอไอ เบื้องหลังการวัดความสำเร็จของยา
ความท้าทายที่ใหญ่ที่สุดประการหนึ่งในการค้นพบยาคือ การประเมินว่าโมเลกุลใดมีโอกาสประสบความสำเร็จมากที่สุดในการทดลองทางคลินิก โจวระบุว่ากระบวนการแบบต้นน้ำถึงปลายน้ำของการทดลองทางคลินิกอาจต้องใช้งบประมาณหลายสิบล้านหรืออาจถึงร้อยล้านดอลลาร์ และต้องใช้เวลาหลายปี หากสามารถค้นพบคุณลักษณะทางชีวภาพที่ซ่อนอยู่ เพื่อช่วยคาดการณ์โอกาสที่ยาจะผ่านการทดลองได้นั้น ก็ย่อมสร้างประโยชน์มหาศาลต่อทั้งอุตสาหกรรม
แทนที่จะปล่อยให้เอไอสุ่มค้นหาข้อมูลจากคลังเอกสารวิทยาศาสตร์ โจวใช้วิธีที่รัดกุมกว่าด้วยการมอบหมายให้เอเจนต์แต่ละตัววิเคราะห์การทดลองทางคลินิก 1 รายการโดยเฉพาะ เพื่อดึงข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ ผลลัพธ์คือ เอเจนต์เอไอสามารถวิเคราะห์และจัดทำแคตตาล็อกการทดลองกว่า 50,000 รายการเสร็จสิ้นภายในเวลาไม่ถึง 1 สัปดาห์ ซึ่งหากใช้มนุษย์ทำงานนี้อาจต้องใช้เวลานานหลายปี
นอกจากนี้ เอเจนต์เอไอยังได้สร้างระบบการให้คะแนน 2 รูปแบบจากข้อมูลการทำงานของยีนในระดับเซลล์เดี่ยวด้วย ได้แก่
1. ประเมินว่ายามุ่งเป้าไปที่เซลล์ชนิดใดชนิดหนึ่งโดยเฉพาะเจาะจงมากเพียงใด ตรงข้ามกับการส่งผลกระทบต่อเซลล์หลายชนิดเป็นวงกว้าง
2. วัดว่าการทำงานของยีนเป้าหมายนั้น มีลักษณะคล้ายสวิตช์ไฟที่เปิด-ปิดอย่างชัดเจน หรือคล้ายสวิตช์หรี่ไฟ
ผลการวิเคราะห์พบว่า การทดลองที่ได้คะแนนสูงในทั้งสองหมวดมีแนวโน้มประสบความสำเร็จมากกว่า โดยยาที่มุ่งเป้าไปยังยีนที่มีลักษณะการทำงานคล้ายสวิตช์ไฟ มีโอกาสก้าวจากการทดลองระยะที่ 1 ไปสู่ระยะที่ 2 สูงขึ้น 40% ตลอดจนมีโอกาสเข้าสู่ตลาดมากขึ้น 48% และมีรายงานผลข้างเคียงลดลง 32% เมื่อเทียบกับยาที่ออกฤทธิ์เป็นวงกว้าง รูปแบบนี้ยังสอดคล้องกันในโรคต่างๆ ทั้งโรคมะเร็ง โรคสมอง โรคหัวใจ โรคไต และโรคปอด ซึ่งโจวตั้งทฤษฎีว่า เป้าหมายที่ทำงานเหมือนสวิตช์เปิด-ปิดและพุ่งเป้าไปที่เซลล์เฉพาะชนิด จะสามารถควบคุมด้วยยาได้ง่ายและปลอดภัยกว่าด้วย
เอไอออกแบบเทียบชั้นบริษัทยาชั้นนำ
เพื่อพิสูจน์ว่าบริษัทเอไอแห่งนี้สามารถออกแบบยาใหม่เพื่อช่วยชีวิตมนุษย์ได้จริงหรือไม่ ทีมงานได้ให้เอไอมุ่งเน้นไปที่โปรตีน B7-H3 ซึ่งนักวิจัยด้านมะเร็งปอดให้ความสนใจมาอย่างยาวนาน
เอเจนต์เอไอตรวจพบว่า B7-H3 มีการแสดงออกสูงในเซลล์ไฟโบรบลาสต์ ที่มักอยู่ใกล้กับเซลล์เนื้องอก โดยมันทำหน้าที่ส่งสัญญาณไปกดการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันใกล้เคียง เสมือนการพรางตัวเนื้องอกจากการป้องกันของร่างกาย เอไอจึงได้ออกแบบแนวทางการรักษาที่เรียกว่า Antibody-drug conjugate (ADC) ซึ่งเป็นโปรตีนแท็กทีมที่มุ่งเป้าไปยังเซลล์ที่มีโปรตีน B7-H3 จำนวนมาก แล้วปล่อยสารเคมีบำบัดที่เป็นพิษเข้าทำลายเซลล์เหล่านั้นโดยตรง
เอเจนต์เอไอนำเสนอการออกแบบยานี้โดยใช้ข้อมูลที่มีอยู่ก่อนเดือน ม.ค. 2025 แต่ต่อมาเมื่อเดือน ส.ค. 2025 บริษัทยาเอกชนชั้นนำแห่งหนึ่งได้บรรลุผลสำเร็จในการสร้างยุทธศาสตร์ ADC เพื่อจัดการกับ B7-H3 ด้วยตนเองเช่นกัน จนการรักษาดังกล่าวได้รับการรับรองสถานะว่าเป็นการบำบัดที่ก้าวล้ำ (Breakthrough therapy) จากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) โจวจึงระบุว่านี่คือการยืนยันจากบุคคลที่สามที่น่าตื่นเต้น เพราะมันสอดคล้องกับผลลัพธ์ที่บริษัทไบโอเทคเสมือนจริงเสนอไว้
ก้าวต่อไปของการวิจัย
แม้ทีมงานจะไม่เดินหน้าวิจัยยาเป้าหมาย B7-H3 ต่อ เนื่องจากมีบริษัทอื่นนำไปทดสอบทางคลินิกแล้ว แต่บริษัทเสมือนจริงแห่งนี้ยังคงค้นพบเป้าหมายใหม่ๆ ในลักษณะเดียวกัน โจวย้ำว่าปัจจัยต่างๆ ทั้งมนุษย์ การทดลองทางกายภาพ และการตรวจสอบความถูกต้อง จะยังคงเป็นช่องทางสำคัญที่ทำให้เอไอสร้างสรรค์ได้จริง ก้าวต่อไปคือการนำการค้นพบใหม่ๆ จากบริษัทไบโอเทคเสมือนจริงนี้ เข้าสู่ห้องปฏิบัติการของจริง เพื่อทดสอบว่าผลลัพธ์เหล่านี้จะนำไปใช้ได้จริงมากน้อยเพียงใด
อนึ่ง งานวิจัยนี้ได้รับการสนับสนุนเงินทุนจากทุนการศึกษา Knight-Hennessy Scholarship, สถาบันสุขภาพแห่งชาติสหรัฐฯ (NIH), มูลนิธิวิทยาศาสตร์แห่งชาติ (NSF) และ Chan Zuckerberg Biohub โดยมีภาควิชาวิทยาการข้อมูลชีวการแพทย์ มหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ด และนักวิจัยจาก PHD Biosciences ร่วมสนับสนุน
