‘ยีนเธอราพี’ เทรนด์สิงคโปร์ รักษาโรคหัวใจ ท่ามกลางกังวลจริยธรรม

ภายในทศวรรษหน้า ยีนเธอราพี หรือการปรับแต่งยีน อาจเป็นวิธีนำเสนอการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรมมากขึ้น โดยนักวิจัยทางการแพทย์ในสิงคโปร์กำลังศึกษาวิธีการปรับแต่งยีนสำหรับโรคโรคหัวใจ และโรคเกี่ยวกับเลือดอย่างจริงจัง ขณะที่ยังมีการศึกษาวิธีการรักษาทารกในครรภ์อีกด้วย

ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคกล้ามเนื้อหัวใจอะไมลอยด์ทรานสไธเรติน ซึ่งเป็นโรคหัวใจทางพันธุกรรมที่หายาก แต่การบำบัดด้วยยีนกับมอบความหวังใหม่ให้ผู้ป่วยกลุ่มนี้

ในสิงคโปร์ นักวิทยาศาสตร์เริ่มดำเนินการทดลองการตัดต่อยีน ในผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่เป็นโรคหัวใจ เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องที่ต้นกำเนิดทางพันธุกรรม

หากได้รับการอนุมัติ อาจถือเป็นการนำเอา CRISPR-Cas9 ซึ่งเป็นเทคโนโลยีการตัดต่อยีนประเภทหนึ่ง มาใช้ในเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของประเทศในมนุษย์

“นับเป็นการบุกเบิก และเรื่องน่าตื่นเต้น อาจช่วยนำทางไปสู่การทดลองตัดต่อยีนสำหรับโรคอื่นๆ ในอนาคต” ผู้ช่วยศาสตราจารย์หลิน เหว่ยฉิน ผู้อำนวยการฝ่ายคลินิกของโครงการโรคหัวใจและกล้ามเนื้อหัวใจของศูนย์หัวใจแห่งมหาวิทยาลัยแห่งชาติสิงคโปร์ กล่าว

“ภาวะอื่นๆ อาจพบได้บ่อย เช่น คอเลสเตอรอลสูง ความดันโลหิตสูง โรคอ้วน และโรคเบาหวาน” หลินระบุประเภทโรค และเสริมว่า การศึกษานี้จะใช้เวลาอีก 3 - 4 ปี ถึงจะเสร็จสมบูรณ์ และการบำบัดด้วยยีนอาจกลายเป็นกระแสหลักภายในช่วงทศวรรษ 2030

ศักยภาพยีนเธอราพี

นักวิจัยยังศึกษาวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมในช่วงวัยต้นๆ ของชีวิต ซึ่งอาจรวมถึงก่อนคลอดด้วย

ซิตร้า มาตา ที่ปรึกษาอาวุโสด้านเวชศาสตร์มารดาและทารกในครรภ์จากแผนกสูตินรีเวชวิทยา โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแห่งชาติสิงคโปร์ ชี้จุดหลักคือการแก้ไขการกลายพันธุ์ของยีนที่ผิดปกติในเด็กหรือทารกในครรภ์อย่างปลอดภัยก่อนที่จะเกิดโรค

อย่างไรก็ตาม นักวิจัยเตือนว่าผู้ป่วยที่เข้าร่วมการทดลองในระยะเริ่มต้นต้องเข้าใจว่า การปรับแต่งยีนนั้น “ไม่สามารถย้อนกลับไปได้” เป็นส่วนใหญ่ และ “มีผลข้างเคียงในระยะยาว” ยังคงไม่ชัดเจน

สำหรับการปรับแต่งยีนในครรภ์ มารดาอาจประสบผลข้างเคียงขณะรักษาทารกในครรภ์ ซึ่งขณะนี้ยังอยู่ระหว่างการศึกษาวิจัยในสถาบันวิจัย

กังวลจริยธรรม

ขณะที่นักวิทยาศาสตร์กำลังขยายขอบเขตความสามารถของการปรับแต่งยีน ผู้เชี่ยวชาญด้านจริยธรรมกำลังเรียกร้องความระมัดระวัง โดยเตือนจำเป็นต้องมีมาตรการป้องกันที่เข้มงวดควบคู่ไปกับความก้าวหน้าเหล่านี้

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านชีวจริยธรรม (BAC) ของสิงคโปร์ได้เผยแพร่แนวทางใหม่สำหรับอุตสาหกรรมนี้ในการประชุมเมื่อสัปดาห์ที่ผ่านมา

คณะกรรมการแนะนำว่า ไม่ควรปล่อยให้ตัวอ่อนที่ใช้ในการวิจัยเจริญเติบโตเกิน 14 วัน เนื่องจากเหตุผลด้านจริยธรรม สังคม และกฎหมาย โดยนักวิทยาศาสตร์ ระบุว่า เมื่ออายุครรภ์ได้ 14 วัน ตัวอ่อนจะเริ่มพัฒนาโครงสร้างที่ “คล้ายมนุษย์” มากขึ้น

BAC ยังเดินหน้ายับยั้งการตัดแต่งยีนในลักษณะที่อาจถ่ายทอดไปยังรุ่นต่อ ๆ ไป เนื่องจากผลกระทบระยะยาวที่ไม่อาจคาดการณ์ได้

“การประยุกต์ใช้ใดๆ กับตัวอ่อนหรือเซลล์สืบพันธุ์ ไม่ว่าจะเป็นอสุจิหรือไข่ อาจถูกถ่ายทอดไปยังรุ่นต่อๆ ไป” ผู้ช่วยศาสตราจารย์ จี โอเวน เชเฟอร์ จากศูนย์จริยธรรมชีวการแพทย์ มหาวิทยาลัยแห่งชาติสิงคโปร์ กล่าว

“หากเกิดข้อผิดพลาดขึ้น มันไม่ได้ส่งผลกระทบต่อบุคคลนั้นเพียงคนเดียว หากพวกเขามีลูกๆ ก็จะส่งผลกระทบต่อรุ่นต่อๆ ไปในแบบที่เราไม่สามารถคาดการณ์ได้อย่างแม่นยำ” ผู้ช่วยศาสตราจารย์เชเฟอร์กล่าว

ทั้งนี้ ได้แนะนำให้ใช้วิธีการที่ได้รับการพิสูจน์แล้ว เพื่อลดความเสี่ยงของโรคทางพันธุกรรมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม จนกว่าการตัดแต่งยีนจะมีความก้าวหน้าและเชื่อถือได้มากขึ้น

“ควรยึดถือวิธีการที่แน่นอนและปลอดภัยกว่า และรอจนกว่าวิทยาศาสตร์จะพัฒนาไปมากกว่านี้ ก่อนที่จะใช้วิธีการที่มีความเสี่ยงสูงกว่าในช่วงตัวอ่อน” ผู้ช่วยศาสตราจารย์เชเฟอร์กล่าวในรายการ Singapore Tonight ของชาแนลนิวส์ เอเชีย

อ้างอิง CNA