‘ยีนบำบัด - สเต็มเซลล์’ 2 ตัวแรกไทยทำ ใช้กับ 'ผู้ป่วยมะเร็ง' จ่อขึ้นทะเบียนเป็น ‘ยา’

การพัฒนา “ผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูง” หรือ ATMPs เป็นหนึ่งในกลไกสำคัญในการขับเคลื่อนนโยบายกระทรวงสาธารณสุข MOPH Plus+ ที่มุ่งยกระดับระบบสุขภาพไทยด้วยนวัตกรรมและเทคโนโลยีทางการแพทย์สมัยใหม่ ควบคู่กับการพัฒนาเศรษฐกิจสุขภาพของประเทศ เพื่อให้ประชาชนเข้าถึงการรักษาที่มีประสิทธิภาพ ปลอดภัย และได้มาตรฐานสากล

ตั้งคณะอนุฯเฉพาะด้านขับเคลื่อน

ล่าสุด มีการประชุมคณะกรรมการนโยบายด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูงแห่งชาติ หรือบอร์ด ATMPs ครั้งแรก นายพัฒนา พร้อมพัฒน์ รัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุข(รมว.สธ.) กล่าวภายหลังการเป็นประธานประชุมว่า  ATMPs ถือเป็นเทคโนโลยีทางการแพทย์แห่งอนาคต ที่มีศักยภาพในการรักษาโรคซับซ้อนและโรคที่ยังมีข้อจำกัดในการรักษา

โดยกระทรวงสาธารณสุข(สธ.)ให้ความสำคัญกับการสร้างระบบนิเวศด้านนวัตกรรมการแพทย์อย่างครบวงจร ผ่านความร่วมมือระหว่างหน่วยงานภาครัฐ สถาบันการศึกษา หน่วยงานวิจัย และภาคอุตสาหกรรม เพื่อส่งเสริมการวิจัย พัฒนา ผลิต และนำผลงานนวัตกรรมไปใช้ประโยชน์ได้จริงในประเทศ

การประชุมคณะกรรมการในครั้งแรก ได้รับทราบสถานการณ์และความก้าวหน้าด้านการวิจัยและพัฒนา ATMPs ของประเทศร่วมกันวางรากฐานสำคัญในการขับเคลื่อนงานด้าน ATMPs ของประเทศ รพร้อมเห็นชอบให้มีการแต่งตั้งคณะอนุกรรมการเฉพาะด้าน เพื่อขับเคลื่อนการดำเนินงานเชิงนโยบาย วิชาการ และการพัฒนาโครงสร้างพื้นฐานที่เกี่ยวข้องต่อไป

สร้างระบบนิเวศ ATMPs

นพ.สมฤกษ์ จึงสมาน ปลัดกระทรวงสาธารณสุข(สธ.) กล่าวว่า สธ.ทำหน้าที่เป็นหน่วยงานกำกับดูแล (Regulator) ผ่านหน่วยงานต่างๆ เช่น กรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ที่ดูแลมาตรฐานห้องปฏิบัติการ ,กรมสนับสนุนบริการสุขภาพ(สบส.)ดูแลมาตรฐานสถานพยาบาล,กรมการแพทย์ เกี่ยวข้องกับการศึกษาวิจัย การให้บริการ ,สำนักงานปลัดกระทรวงสาธารณสุข ที่จะนำไปให้บริการกับผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในรพ.สังกัดสธ. และสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) ในเรื่องอนุมัติอนุญาตและส่งเสริมการศึกษาวิจัย

“มุ่งเน้นการสร้างระบบนิเวศ (Ecosystem) ที่พร้อมจะเปลี่ยนงานวิจัยระดับการทดลองในมนุษย์เฟส 1 และ 2 ไปสู่การให้บริการจริง นอกจากนี้ ยังได้ประสานงานกับแพทยสภาในการกำหนดขอบเขตการให้บริการ เพื่อให้เกิดความปลอดภัยสูงสุดต่อประชาชนและเป็นการขับเคลื่อนนโยบายอย่างเป็นรูปธรรม”นพสมฤกษ์กล่าว 

มาตรฐานความปลอดภัย-ประสิทธิผลที่เป็นสากล

ขณะที่ ภญ.สุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา กล่าวเพิ่มเติมว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) พร้อมสนับสนุนการพัฒนา ATMPs ของประเทศผ่านกลไกกำกับดูแลที่เอื้อต่อนวัตกรรม โดยได้จัดตั้ง ATMPs One Stop Service และกำหนดช่องทาง Fast Track สำหรับผลิตภัณฑ์ ATMPs เพื่อช่วยให้กระบวนการพัฒนาและการพิจารณาอนุญาตเป็นไปอย่างรวดเร็ว ภายใต้มาตรฐานความปลอดภัยและประสิทธิผลที่เป็นสากล

นอกจากนี้ อย. ยังอยู่ระหว่างการผลักดันต้นแบบสถานที่ผลิตที่ได้มาตรฐาน เพื่อสนับสนุนหน่วยงานวิจัยและผู้พัฒนาเทคโนโลยี ลดระยะเวลาและต้นทุนในการจัดตั้งโรงงานผลิต พร้อมส่งเสริมให้เกิดการต่อยอดงานวิจัยสู่การใช้ประโยชน์จริง ซึ่งประเทศไทยมีความพร้อมหลายด้าน ทั้งบุคลากรทางการแพทย์และนักวิจัยที่มีศักยภาพ สถาบันการแพทย์ที่มีความเชี่ยวชาญ และฐานผู้ป่วยที่สามารถรองรับการวิจัยทางคลินิกได้อย่างมีประสิทธิภาพ

คาดปลายปี 70 มี 1 ตัวผลิตเชิงพาณิชย์

ภญ.สุภัทรา ย้ำว่า เมื่อผ่านการขึ้นทะเบียนกับ อย. แล้วก็จัดเป็นยา สามารถนำยาไปใช้ในผู้ป่วยได้ ซึ่งหากสามารถบรรจุเป็นสิทธิประโยชน์ในกองทุนประกันสุขภาพภาครัฐต่างๆ ก็จะเข้าถึงผู้ป่วยได้ ง่ายขึ้น เพราะจะลดค่าใช้จ่ายของผู้ป่วย ขณะเดียวกันรพ.เอกชนต่างๆ ก็สามารถที่จะนำยาที่ขึ้น ทะเบียนแล้วไปรักษาผู้ป่วย โดยเฉพาะผู้ป่วยต่างชาติที่บอกว่าประเทศไทยมีมาตรฐานในการ รักษาพยาบาลที่ดีสามารถเป็นบริการทางการแพทย์ต่อไปในอนาคต จะเสริมสร้างเศรษฐกิจจากการที่ผู้ป่วยต่างชาติมาใช้บริการด้านนี้ในประเทศไทยมากขึ้น  

“ถ้าในกรณีที่มีใช้สำหรับผู้ป่วยในเชิงวิจัยคาดว่าปลายปี 2569  น่าจะมีการอนุมัติอนุญาตออกมา เป็นสาธารณะมากยิ่งขึ้น ส่วนการพัฒนาถึงขั้นในเชิงพาณิชย์จริง ๆ ที่จะผลิตเป็นยาสำเร็จรูป คาดว่าอาจจะราวปลายปี  2570 น่าจะมีประมาณ 1 ผลิตภัณฑ์”ภญ.สุภัทรากล่าว  

ภญ.สุภัทรา กล่าวอีกว่า  การขับเคลื่อน ATMPs ไม่เพียงเพิ่มโอกาสให้ประชาชนเข้าถึงการรักษาที่ก้าวหน้าและมีคุณภาพ แต่ยังเป็นกลไกสำคัญในการพัฒนาอุตสาหกรรมการแพทย์สมัยใหม่ ดึงดูดการลงทุน การวิจัยทางคลินิก และการผลิตมูลค่าสูง สอดคล้องกับนโยบายเศรษฐกิจสุขภาพของประเทศ และเป้าหมายการยกระดับประเทศไทยสู่ศูนย์กลางนวัตกรรมการแพทย์ของภูมิภาคในอนาคต

จุฬาฯศึกษาต้นแบบนวัตกรรม ATMPs

รศ.ดร.นพ.จิรุตม์ ศรีรัตนบัลล์  คณบดีคณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย และผอ.รพ.จุฬาลงกรณ์ สภากาชาดไทย กล่าวว่า จุฬาฯ ได้มีการศึกษาต้นแบบของนวัตกรรม ATMPs ที่ดำเนินการอยู่ เช่น เซลล์บำบัด , CAR T-Cell, การพัฒนาเซลล์ต้นกำเนิด (Stem Cell) ,วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineering) และการบำบัดด้วยยีน (Gene Therapy) คาดว่าอนาคตจะสามารถนำสู่บริการให้กับประชาชน หรือขยายผลไปยังการผลิต เพื่อใช้ภายในประเทศและส่งออก

ความคืบหน้า ขณะนี้มีผลิตภัณฑ์ตัวหนึ่งที่มีการพูดถึงในวงกว้างแล้ว เนื่องจากการทำวิจัยถึงขั้นเป็นนวัตกรรมที่ใกล้เป็นยา ที่สามารถขึ้นทะเบียนได้แล้วจริงๆ มีการใช้ในมนุษย์ในคนไทย แล้วในขั้นตอนการวิจัย คือ คาร์ที-เซลล์(CAR T-Cell) ซึ่งมีหลายชนิด

แต่วัตถุประสงค์ใช้เพื่อเป็นภูมิคุ้มกันบำบัด ในกรณีคนไข้มะเร็งที่รักษาด้วยการผ่าตัด ฉายแสง หรือ ยาเคมีแล้วไม่ ได้ผล ก็จะสามารถใช้กระบวนการขั้นตอนการบำบัดด้วยการใช้ คาร์ที-เซลล์ได้ ซึ่ง ปัจจุบันมีหลายสถาบันการศึกษาที่ดำเนินการด้านนี้ในขั้นตอนการวิจัยในมนุษย์แล้ว กำลังจะเป็นผลิตภัณฑ์ที่ขึ้นทะเบียนกับอย. ในอนาคตอันใกล้

คนไทยเข้าถึง-ลดค่าใช้จ่ายประเทศ

นวัตกรรมเหล่านี้จะช่วยลดค่าใช้จ่ายในการรักษาพยาบาลจากการทดแทนการนำเข้ายาจากต่างประเทศ  ยกระดับขีดความสามารถในการแข่งขันสามารถทำผลิตภัณฑ์ที่เป็น นวัตกรรมการรักษาพยาบาลขั้นสูงได้เอง อันเนื่องมาจากการพัฒนาบุคลากรที่เกี่ยวข้อง กับการใช้เทคโนโลยี ATMPs

“ที่สำคัญทำให้คนไทยเข้าถึงผ่านกระบวนการรักษาพยาบาลในการรับ-ส่งต่อใน โรงพยาบาล ซึ่งในการประชุมคณะกรรมการฯก็พยายามจะเชื่อมโยงกระบวนการจากการวิจัย ไปถึงเรื่องของ การคำนวณค่าใช้จ่าย เพื่อเตรียมงบประมาณในระบบหลักประกันสุขภาพในอนาคต”รศ.ดร.นพ.จิรุตม์กล่าว

2 ตัวจ่อขึ้นทะเบียนเป็นยา

ทั้งนี้ ในการประชุมคณะกรรมการฯ อย.มีการนำเสนอสถานการณ์และความก้าวหน้าของATMPs

• กรณีสถานที่ผลิต  ที่ได้รับใบอนุญาตผลิตยาแผนปัจจุบัน 12 แห่ง  และ 15 แห่งอยู่ระหว่างการปรึกษาแบบแปลน 
• ส่วนการศึกษาวิจัยทางคลินิก (Clinical trial) สัดส่วนตามประเภทผลิตภัณฑ์  เป็นยีนบำบัด(Gene Therapy)  6 โครงการ ,เซลล์บำบัด(Cell Therapy) 2 โครงการ และ วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineering) 1 โครงการ  โดยได้รับการอนุญาตในการศึกษาวิจัยแล้ว  6 โครงการ  อยู่ระหว่างพิจารณา 3 โครงการ  ในจำนวนนี้เป็นการผลิตในประเทศ 5 โครงการ  และนำเข้าจากต่างประเทศ 4 โครงการ
• สำหรับเรื่องการเข้าถึง  ปัจจุบันมีผลิตภัณฑ์ที่ได้ขึ้นทะเบียนแล้ว  1 ผลิตภัณฑ์เป็นยีนบำบัดนำเข้าจากต่างประเทศ ใช้สำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากความผิดปกติของพันธุกรรม(SMA)ในเด็ก แต่มีราคาการรักษามากกว่า 20 ล้านบาท ทำให้การเข้าถึงยังจำกัดเฉพาะ
  

อย่างไรก็ตาม โครงการที่กำลังจะเกิดขึ้นเป็น Quick Win สำคัญของไทยภายในปี 2570 และเป็นก้าวสำคัญของการนำ ATMPs เข้าสู่ระบบบริการจริง  มี 2 ตัว คือ

1.CD19 CAR-T Cells  ใช้รักษามะเร็งต่อมน้ำเหลือง  ภายใต้ความร่วมมือของมหาวิทยาลัยมหิดล กับ บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด 

2.MSC Therapy  หรือเซลล์ต้นกำเนิดชนิดมีเซนไคม์ (MSC :Mesenchymal Stem Cell) ใช้รักษาภาวะน้ำลายแห้งหลังฉายแสง ความร่วมมือระหว่างสธ.กับจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย 

โรดแมป ATMPs ของประเทศไทย

 นอกจากนี้ ยังมีการนำเสนอโรดแมป ATMPs ของประเทศไทยด้วย แบ่งเป็น  3 ระยะ ได้แก่ 

• ระยะที่ 1  Short Term ปี 2569-2571  เป็นการวางรากฐานระบบให้เชื่อมกัน  มีคณะกรรมการนโยบายด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูงแห่งชาติ ,วางระบบครบวงจร (End-to-End pathway), สร้างความสามารถด้านวัตถุดิบในท้องถิ่น (Local raw material capability) ,พัฒนาบุคลากร, โครงการนำร่องการชดเชยค่าใช้จ่าย(Reimbursement pilot) และReal-world evidence platform จะทำให้มีผลิตภัณฑ์ Quick Wins ได้รับอนุญาตและโรงงานมาตรฐาน GMP PIC/S เพิ่มขึ้น 
• ระยะที่ 2 Medium Term ปี 2571-2573 จากต้นแบบสู่ระบบปฏิบัติจริง  โดยเสริมความเข้มแข็งด้านวัตถุดิบและซัพพลายในประเทศ , โครงสร้างพื้นฐานที่พร้อมสำหรับมาตรฐาน GMP อย่างเต็มรูปแบบ (full GMP -ready infrastructure) และขยายเครือข่ายทางคลินิก(clinical network) คาดหวังผลลัพธ์ผู้ป่วยเข้าถึงมากขึ้น และเกิดผลลัพธ์ทางเศรษฐกิจที่วัดได้ 
• ระยะที่ 3 Long Term  ปี  2574-2580  ทำให้ ATMPs เป็นระบบนิเวศที่ยั่งยืน เชื่อมไทยเป็นศูนย์กลางของภูมิภาค ,การผลิตระดับลึก(manufacturing depth) และศูนย์กลางการทดลองทางคลินิก(clinical trial hub) ทำให้ไทยมีความสามารถในการพึ่งพาตนเองมากขึ้น ลดการนำเข้า และเป็นฐานผลิต ATMPs ของอาเซียน