‘ยีนบำบัด’ ตัวแรก อย.อนุญาตขึ้นทะเบียนยา รักษาโรคในเด็ก

ตามแผนการขับเคลื่อนขับนโยบายการพัฒนาประเทศไทยให้เป็นศูนย์กลางสุขนานาชาติ (Wellness and Medical Service Hub) ส่วนของการเป็นศูนย์กลางการแพทย์และสุขภาพมูลค่าสูง ในการส่งเสริมการพัฒนาผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ขั้นสูง( Advanced Therapy Medicinal Products : ATMPs) อาทิ เซลล์บำบัด ยีนบำบัด  เนื้อเยื่อ ประกอบด้วย 

1. ส่งเสริมการพัฒนา ATMPs

2. อนุมัติผลิตภัณฑ์ ATMPs 2 รายการ

3.ให้สถานพยาบาลเป้าหมายได้รับการอนุมัติ ให้ทดลองใช้ ATMPs อย่างน้อย 5 แห่ง

4.คนไทยเข้าถึงยา ATMPs ได้ในประเทศ ผ่านกลไกการอนุญาตวิจัยยา ในปี 2568  

5.จัดตั้งสถานพยาบาลทดลองภาครัฐที่พร้อมให้บริการ  คาดว่าจะเกิดผลประโยชน์ 266,708 ล้านบาท

เกณฑ์เลือกเอกชนร่วม ATMPs แซนด์บ็อกซ์

กระทรวงสาธารณสุข(สธ.) ดำเนินการขับเคลื่อนวิจัยทดลองนำร่องตามโครงการ Advanced Therapy Medicinal Products Sandbox  หรือ ATMPs แซนด์บ็อกซ์ (ATMPs Sandbox)  ซึ่งเป็นหนึ่งในเป้าหมาย “เศรษฐกิจสุขภาพ” เบื้องต้น 5 หน่วยงาน ได้แก่ รพ.วชิระภูเก็ต ,ศูนย์การแพทย์บางรัก ,สถาบันมะเร็งแห่งชาติ ,รพ.ราชวิถี และกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ 

ทั้งนี้ การเดินหน้า ATMPs แซนด์บ็อกซ์ ที่เป็นโครงการวิจัยนั้น สธ.สามารถดำเนินการความร่วมกับ(MOU)โรงเรียนแพทย์ และภาคเอกชนได้ โดยเฉพาะในการช่วยผลิตภัณฑ์ ATMPs

ก่อนหน้านี้ คณะแพทยศาสตร์จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยสงขลานครินทร์ และหน่วยงานระดับกรมของกระทรวงสาธารณสุข ร่วมกันลงนามประกาศเจตนารมณ์การพัฒนา ATMPs เพื่อเพิ่มโอกาสการเข้าถึงยา ATMPs ที่ได้มาตรฐาน ส่งเสริมเศรษฐกิจชีวภาพมูลค่าสูงเพื่อสร้างรายได้และเป็นศูนย์กลางบริการทางการแพทย์ของภูมิภาค

ส่วนการคัดเลือกบริษัทเอกชนเข้าร่วมในโครงการ ATMPs Sandbox  นพ.เอนก มุ่งอ้อมกลาง รองอธิบดีกรมควบคุมโรค กล่าวว่า มีคณะกรรมการภาครัฐร่วมเอกชนได้มีการตั้งอนุกรรมการภาครัฐร่วมเอกชนในการพิจารณา โดยนำบริษัทของภาครัฐและเอกชนทั้งหมด 10 แห่งที่ได้ขึ้นทะเบียนไว้กับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) เป็นภาคเอกชน 7 บริษัท ที่ยื่นเจตจำนงค์ที่จะร่วมทำงานครั้งนี้กับภาครัฐมี 5 บริษัท แบ่งการพิจารณาเป็น 3 กลุ่ม ซึ่งทั้ง 3 กลุ่มนี้เน้นย้ำว่าประชาชนที่เข้าเกณฑ์การเข้าร่วมงานวิจัยจะไม่เสียค่าใช้จ่ายใดๆทั้งสิ้น คือ

 กลุ่มที่ 1 บริษัทสนับสนุน 100 %

 กลุ่มที่ 2 บริษัทมีการสนับสนุนและมีการแบ่งปันผลประโยชน์ร่วมกันระหว่างภาครัฐและเอกชน

กลุ่มที่ 3  บริษัทสนับสนุนเฉพาะผลิตภัณฑ์ 

ในการคัดเลือกให้เอกชนเข้าร่วมวิจัยในแซนด์บ็อกซ์ จะเป็นกลุ่มที่ 1 ก่อน

ถ่ายทอดเทคโนโลยีผลิตเซลล์ภูมิคุ้มกันบำบัด

ปัจจุบันมีความคืบหน้า  โดยกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์  มีการลงนามร่วมกับ บริษัท แบงคอกจีโนมิกส์อินโนเวชั่น จำกัด (มหาชน) หรือ BKGI เพื่อถ่ายทอดเทคโนโลยีการผลิตเซลล์ภูมิคุ้มกันบำบัดชนิด Dendritic cells (DCs) และ Cytokine-Induced Killer cells (CIK) พร้อมกระบวนการควบคุมคุณภาพ ซึ่งเป็นการพัฒนาเทคโนโลยีโดยกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ เพื่อนำไปใช้รักษาโรคมะเร็ง

สำหรับเซลล์ Dendritic cells (DCs) และ Cytokine-induced killer cells (CIK) เป็นเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ได้รับการพัฒนาและผลิตจากเซลล์เม็ดเลือดขาวของผู้ป่วย ผ่านกระบวนการเฉพาะในห้องปฏิบัติการเพื่อกระตุ้นการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันให้สามารถทำลายเซลล์มะเร็งได้อย่างจำเพาะเจาะจง โดยเฉพาะในผู้ป่วยมะเร็งเต้านม ซึ่งเป็นหนึ่งในมะเร็งที่พบบ่อยและคร่าชีวิตหญิงไทยมากที่สุด

ขึ้นทะเบียนยา ATMPs ตัวแรก

ขณะที่ นพ.วิทิต  สฤษฎีชัยกุล รองเลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา ให้สัมภาษณ์ว่า  สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) อนุมัติขึ้นทะเบียนยา ATMPs แล้ว 1 รายการ เป็นยีนบำบัด (Gene Therapy) นำเข้าจากต่างประเทศ ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ซึ่งเด็กที่ป่วยด้วยโรคนี้ ไม่สามารถช่วยเหลือตัวเองได้ และจะมีอายุไม่ยืนยาว 

ส่วนที่เหลือจะดำเนินการวิจัยในแซนด์บ็อกซ์ที่กระทรวงสาธารณสุข(สธ.)กำหนด เบื้องต้นมี 5 สถานพยาบาล ได้แก่  รพ.วชิระภูเก็ต ,ศูนย์การแพทย์บางรัก ,สถาบันมะเร็งแห่งชาติ ,รพ.ราชวิถี และกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์  โดยเป็นลักษณะของการวิจัยไปด้วย เพื่อที่จะขึ้นทะเบียนไปด้วย เนื่องจากยา ATMPs ยังมีราคาแพง บางตัว 1 เข็มราคา 10 ล้านบาท หากนำมาใช้วิจัยในประชากรราว 100 - 1,000 คน  ก็จะเป็นเงินกว่า 1,000 ล้านบาท

นพ.วิทิต กล่าวด้วยว่า ต่างประเทศจึงเปิดช่องแนวทาง single-patient คือ สามารถเก็บข้อมูลจากผู้ป่วยแต่ละรายที่มีการใช้ยา ATMPs โดยไม่ได้กำหนดกลุ่มประชากรที่วิจัยจำนวนมากเหมือนเดิม แต่ก็จะต้องมีการกำหนดแนวทางการวิจัยอีกมาก โดยอย.ยึดตามแนวทางของยุโรป เพื่อให้มีความปลอดภัย ทำให้ไม่สามารถวิจัยในพื้นที่ปกติได้

เริ่มวิจัยในATMPs แซนด์บ็อกซ์สธ.

“จะต้องเริ่มใช้วิจัยจากในแซนด์บ็อกซ์ก่อน ขณะนี้จำกัดเฉพาะหน่วยงานสังกัดสธ.แต่สามารถไปมีความร่วมมือวิจัยกับสถาบันการศึกษาที่เป็นโรงเรียนแพทย์ หรือภาคเอกชนที่มีความพร้อม โดยเฉพาะในการร่วมผลิตตัวผลิตภัณฑ์ วิจัยร่วมกันเพื่อนำไปสู่การขึ้นทะเบียนยาให้ได้”นพ.วิทิตกล่าว 

นพ.วิทิต กล่าวด้วยว่า  การวิจัยใน ATMPs แซนด์บ็อกซ์ ต้องประกอบด้วยยา  สถานที่ที่จะฉีดยา ATMPs และผู้ประกอบวิชาชีพทางการแพทย์ จะต้องมีทั้ง 3 ส่วนนี้จึงจะดำเนินการได้  เริ่มจากการตรวจสอบผลิตภัณฑ์  โรงงานต้องมีความปลอดภัย ไม่มีการปนเปื้อนไวรัส หรือยีนที่เกิดติดเชื้อแบคทีเรีย หรืออื่นๆ หลังจากใช้ในผู้ป่วยตามการวิจัยจะต้องมีการติดตาม ประเมินผล ไม่มีผลข้างเคียง จึงจะสามารถขึ้นทะเบียนยาได้