ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) เป็นยุทธศาสตร์สำคัญที่เปลี่ยนรูปแบบการรักษาจากการใช้ยาที่ออกฤทธิ์กว้าง (Generic Treatment) ไปสู่การแพทย์แม่นยำจำเพาะบุคคล (Personalized Medicine) การวิวัฒนาการนี้ไม่เพียงแต่เพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา แต่ยังเป็นตัวชี้วัดความมั่นคงทางสาธารณสุขในระดับสากล
ในบริบทของการแพทย์สมัยใหม่ โลกกำลังเปลี่ยนผ่านเข้าสู่ “New Phase” ของการรักษาโรคที่ก้าวพ้นขีดจำกัดของเภสัชกรรมเชิงเคมีแบบเดิมไปสู่ ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง หรือ ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) ซึ่งเป็นยุทธศาสตร์สำคัญที่เปลี่ยนรูปแบบการรักษาจากการใช้ยาที่ออกฤทธิ์กว้าง (Generic Treatment) ไปสู่การแพทย์แม่นยำจำเพาะบุคคล (Personalized Medicine) การวิวัฒนาการนี้ไม่เพียงแต่เพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา แต่ยังเป็นตัวชี้วัดความมั่นคงทางสาธารณสุขในระดับสากล
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) และราชกิจจานุเบกษา ได้แบ่ง ATMPs ออกเป็น การบำบัดด้วยเซลล์ (Cell Therapy) การใช้เซลล์ที่มีชีวิต เช่น สเต็มเซลล์ (Stem Cell) หรือเซลล์เม็ดเลือดขาว เพื่อซ่อมแซมหรือฟื้นฟูการทำงานของอวัยวะการบำบัดด้วยยีน (Gene Therapy) การรักษาแบบพุ่งเป้า (Targeted Therapy) โดยการนำส่งยีนเข้าสู่เซลล์เพื่อแก้ไขความผิดปกติในระดับพันธุกรรมวิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineering) การสร้างหรือตัดแต่งเนื้อเยื่อและอวัยวะเทียม เช่น การพัฒนาอวัยวะจากสเต็มเซลล์เพื่อทดแทนกระจกตาการบำบัดแบบผสมผสาน (Combined Therapy) การบูรณาการวิธีการรักษาข้างต้นเข้าด้วยกัน เพื่อผลลัพธ์การรักษาที่ซับซ้อนและมีประสิทธิภาพสูงสุด
การเปลี่ยนผ่านสู่ ATMPs คือการใช้ทรัพยากรชีวภาพของผู้ป่วยเองเป็นอาวุธในการรักษา ซึ่งให้ความแม่นยำระดับโมเลกุลและลดผลข้างเคียงจากการใช้สารเคมีที่ไม่ตรงจุด ส่งผลให้ผลลัพธ์ทางคลินิกมีคุณภาพสูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ตั้งแต่ต.ค. 2024 ไทยมีช่องทาง Conditional Approval สำหรับ ATMPs เพื่อเร่งการเข้าถึง ที่อนุญาตให้ออกสู่ตลาดภายใต้การกำกับดูแลได้หลังผ่านเฟส 2 ที่พิสูจน์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพแล้ว
นพ. วสวัตติ์ สร้อยทอง นักลงทุนสัมพันธ์ บริษัท เมดีซ กรุ๊ป จำกัด (มหาชน) เปิดเผยว่าโดยธรรมชาติเมื่อมนุษย์อายุมากขึ้น ความสามารถในการซ่อมแซม/ฟื้นฟูของร่างกายลดลง ส่วนหนึ่งสัมพันธ์กับการเสื่อมถอยของระบบสเต็มเซลล์ตามวัย การเสริมสเต็มเซลล์จากภายนอก จึงเป็นความจำเป็นทางการแพทย์เพื่อฟื้นฟูสภาพร่างกายผ่านกลไกหลักคือ การหลั่ง cytokines เพื่อลดการอักเสบ และการหลั่ง Growth Factors เพื่อกระตุ้นการฟื้นฟูเนื้อเยื่อ ซึ่ง บริษัทเมดีซ กรุ๊ปอยู่ระหว่างผลักดันให้เทคโนโลยีสเต็มเซลล์ สู่มาตรฐานสากลภายใต้แนวคิด “สเต็มเซลล์เท่ากับยา”นำไปซ่อมแซมร่างกาย
ซึ่งผลิตภัณฑ์ ATMPs จะต้องผลิตจากโรงงานมาตรฐานสากลและผ่านการรับรองจาก อย. ซึ่งปีนี้ตั้งเป้าไว้ว่าจะขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์สเต็มเซลล์ให้เป็นยาใน 2 กลุ่มโรคคือ โรคข้อเข่าเสื่อมและภาวะผิวหน้าเสื่อม โดยมีจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัยและโรงพยาบาลศิริราช ทำหน้าที่เป็น “พี่เลี้ยง” (Oversight) และผู้ตรวจสอบ (Observe) เพื่อควบคุมมาตรฐานการดำเนินงานให้ทัดเทียมกับมาตรฐานสากล ขณะนี้ได้ส่งรายงานการวิจัยให้กับคณะกรรมการจริยธรรมแล้ว คาดว่าจะผ่านการอนุมัติภายในกุมภาพันธ์ 2569 นี้
ทั้งนี้ตามแผนการทดลองทางคลินิก (Clinical Trial) จะครอบคลุม 5 กลุ่มโรค ได้แก่ ข้อเข่าเสื่อม, หมอนรองกระดูกเสื่อม, การชะลอวัย, ผิวหน้าเสื่อม และการรักษามะเร็งลำไส้ใหญ่ผ่านเซลล์นักฆ่า (Natural Killer Cells หรือ NK Cells) ซึ่งเป็นนวัตกรรมเซลล์เม็ดเลือดขาวแยกส่วนจากสเต็มเซลล์
การวิจัยนี้มีความเข้มงวดสูงโดยใช้กลุ่มตัวอย่างถึง 120 อาสาสมัครต่อโรค และมีการใช้กลุ่มควบคุม (Control Group) ที่รักษาด้วยวิธีดั้งเดิม เช่น การฉีดกรดไฮยาลูโรนิกตามแนวทาง
มาตรฐาน เพื่อเปรียบเทียบผลลัพธ์อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ สิ่งสำคัญคือการเลือกใช้เซลล์ประเภท Multi-potent (Mesenchymal Stromal Cell: MSC) ซึ่งมีศักยภาพการแบ่งตัวจำกัดและมีโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่ดีจากงานวิจัยจำนวนมาก ไม่พบความเสี่ยงการเกิดเนื้องอก โดยคาดว่าจะสามารถรายงานผลการวิจัยและติดตามผล 6 เดือนได้ภายในไตรมาสที่ 3 ถึง 4 ของปี 2569 นี้
ปัจจุบันทั่วโลกมีงานวิจัยเกี่ยวกับ ATMPs ประมาณ 6,000-7,000 โครงการ เพิ่มขึ้นจาก 200 โครงการในปี 2005 มีการคาดการณ์มูลค่าทางเศรษฐกิจว่าจะพุ่งสูงถึง 170 พันล้านเหรียญสหรัฐ (USD) ภายในทศวรรษหน้า ขณะที่ กระทรวงสาธารณสุขประเมินมูลค่าทางเศรษฐกิจทั้งทางตรงและทางอ้อมไว้ที่ 266,708 ล้านบาท ซึ่งการเติบโตแบบ Exponential Growth นี้บ่งชี้ว่าประเทศไทยต้องเร่งยกระดับโครงสร้างพื้นฐานด้านชีววิทยาศาสตร์เพื่อรักษาขีดความสามารถในการแข่งขันและรองรับความต้องการที่เพิ่มขึ้นในระดับสากล
ดังนั้นหากไทยมีการผลิตยา ATMPs ได้เองภายในประเทศจะกลายเป็นเครื่องยนต์หลักในการขับเคลื่อนเศรษฐกิจที่ยั่งยืน หากทุกอย่างเป็นไปตามแผนการขยายผลการทดลองและการขึ้นทะเบียนยา ความสำเร็จที่จะเกิดขึ้นในปี 2569 จะไม่เพียงแต่เป็นการสร้างกำไรให้แก่องค์กร แต่คือการยกระดับโครงสร้างพื้นฐานด้านสาธารณสุขของไทยให้ยืนหนึ่งในอาเซียนและก้าวสู่เวทีโลกได้อย่างสง่างามในฐานะผู้กำหนดทิศทางนวัตกรรมการแพทย์แห่งอนาคต
ภาพประกอบ : คลิกที่นี่