นับหนึ่ง ATMPs Sandbox ความหวังในการรักษาโรค มากกว่าแพทยสภากำหนด

เป้าหมายการดำเนินการคือ ส่งเสริมการพัฒนา ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) อาทิ สเต็มเซลล์ อนุมัติผลิตภัณฑ์ ATMPs 2 รายการให้สถานพยาบาล เป้าหมายได้รับการอนุมัติให้ทดลองใช้ ATMPs อย่างน้อย 5 แห่ง คนไทยเข้าถึงยา ATMPs ได้ในประเทศ ผ่านกลไกการอนุญาตวิจัยยา ในปี 2568 และจัดตั้งสถานพยาบาลทดลองภาครัฐที่พร้อมให้บริการ โดยมีการผลักดันโครงการวิจัยทดลองนำร่องตาม โครงการ ATMPs แซนด์บ็อกซ์ (ATMPs Sandbox) ปัจจุบันได้มีการคัดเลือกหน่วยบริการ 2 แห่งในการทำเรื่อง ATMPs แซนด์บ็อกซ์ คือ ศูนย์การแพทย์บางรักบางรัก กรมควบคุมโรค และ รพ.วชิระภูเก็ต ได้ลงนามบันทึกความร่วมมือกับ บริษัท เมดีซ กรุ๊ป จำกัด (มหาชน) หรือ MEDEZE ที่จะเข้ามาร่วมสนับสนุนห้องปฏิบัติการ สถานที่ผลิตผลิตภัณฑ์ ผลิตภัณฑ์ และทุนวิจัย ซึ่งการวิจัยทั้งหมดต้องผ่านการอนุมัติจาก คณะกรรมการจริยธรรม ก่อนเริ่มดำเนินการ

โครงการวิจัยทดลองนำร่องนี้มุ่งเน้นกลุ่มโรคเริ่มต้นที่สำคัญ 3 กลุ่ม ได้แก่โรคหมอนรองกระดูกเสื่อม โรคไขสันหลังเสื่อม ใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากไขมันของผู้ป่วยเอง สร้างการฟื้นฟูเนื้อเยื่อของหมอนรองกระดูก ลดการเสื่อม และลดอาการปวดเรื้อรังโดยไม่ต้องผ่าตัด โรคผิวหนัง ความแก่ การฟื้นฟูผิว ใช้ autologous adipose-derived stem cells เพื่อซ่อมแซมเซลล์ผิว เพิ่มความยืดหยุ่น ลดริ้วรอย ฟื้นฟูโครงสร้างผิว ส่วนมะเร็งลำไส้ใหญ่ มะเร็งลำไส้ ใช้แนวทาง ภูมิคุ้มกันบำบัด โดยเฉพาะ NK cells เสริมการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันเพื่อต่อสู้กับมะเร็งลำไส้ใหญ่

อย่างไรก็ตาม ปัจจุบันตามประกาศแพทยสภากำหนดการใช้ เซลล์ต้นกำเนิดหรือ สเต็มเซลล์ (Stem Cell) ในการรักษา 2 โรค คือ โรคเลือด และโรคทางดวงตา ห้ามใช้เพื่อการรักษาด้านอื่นที่ยังไม่มีหลักฐานรองรับ และสถานพยาบาลที่ให้บริการต้องมีแพทย์ที่ได้รับวุฒิบัตรหรือหนังสืออนุมัติของ แพทยสภา หรือจากสถาบันที่แพทยสภารับรองในสาขาหรืออนุสาขาที่เกี่ยวข้อง ส่วนโรคอื่นๆ นอกจากที่แพทยสภากำหนดอยู่ในโครงการวิจัยทดลอง และยังไม่มีรายงานผลการทดลองทางคลินิกสาธารณะ (publicly available clinical trial results) ที่ชี้ชัดว่าวิธีนี้ได้ผลในคนไทย

ดังนั้น ภายใต้โครงการ Sandbox จึงจำเป็นต้องมีการควบคุมคุณภาพการผลิต (quality control) การเลือกผู้ป่วยที่เหมาะสม (inclusion criteria) และการติดตามผลในระยะยาว (long-term follow-up) ในการบำบัดด้วยเซลล์ ต้องพิจารณาความเสี่ยงด้านความปลอดภัยระยะยาว รวมถึงการเปลี่ยนแปลงเนื้อเยื่อและการเกิดเนื้องอก และในส่วนของภูมิคุ้มกันบำบัด ต้องระวังผลกระทบที่อาจเกิดขึ้น เช่น cytokine release syndrome และ off-target effects ซึ่งจำเป็นต้องมีการออกแบบการทดลองที่เข้มแข็งและมีการควบคุม (control arm) เพื่อยืนยันผล

โครงการ ATMPs Sandbox มีระยะเวลาดำเนินการครอบคลุม 10 ปี และประกอบด้วยงานวิจัยขั้นต่ำ 20 งานวิจัย ความสำเร็จในอนาคตขึ้นอยู่กับการที่โครงการสามารถจัดการกับความท้าทายด้านความปลอดภัยและประสิทธิผลได้อย่างมีมาตรฐานตามหลักฐานทางวิทยาศาสตร์ การดำเนินการที่โปร่งใส การติดตามผลระยะยาว และการพิสูจน์ประสิทธิภาพอย่างชัดเจน จะเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้ประเทศไทยสามารถสร้างความเชื่อมั่นในนวัตกรรมการแพทย์ขั้นสูง และบรรลุเป้าหมายในการลดการพึ่งพาเทคโนโลยีจากต่างประเทศได้ในที่สุด