CRISPR/Cas9 เทคโนโลยีแก้ไขพันธุกรรม

โรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรม หรือ ภาษาอังกฤษเรียกว่า Genetic Disease ที่เรารู้จักมีอยู่ด้วยกันหลายโรค แต่ที่ร้ายแรงมากอย่างโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว หรือ Sickle cell disease ถ่ายทอดผ่านทางกระแสเลือด เป็นโรคที่เกิดจากการเปลี่ยนแปลงของเบสบนสายนิวคลีโอไทด์เพียงหนึ่งตัวในดีเอ็นเอ ทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงมีลักษณะคล้ายรูปเคียวเกี่ยวข้าว ไม่เป็นลักษณะกลมแบนตามปกติ ทำให้เซลล์เสียคุณสมบัติการยืดหยุ่นและเกิดปัญหาการอุดตันในเส้นเลือดได้ง่าย ซึ่งที่ผ่านมายังไม่มีวิธีการรักษา หรืออีกหนึ่งตัวอย่างคือ โรคภาวะเหล็กเกิน หรือ hemochromatosis ที่ร่างกายเราสะสมธาตุเหล็กมากเกินไป ทำให้เกิดอันตรายต่อตับ หัวใจ ระบบต่อมไร้ท่อและเสียชีวิตได้

จะเห็นได้ว่า โรคที่ผิดปกติทางพันธุกรรมเหล่านี้เกิดจากความผิดปกติของยีน หรือบางครั้งแค่เพียงลำดับเบสเพียงจุดเดียว เราเรียกว่า Point Mutation หรือการกลายพันธุ์แบบตำแหน่งบนสายดีเอ็นเอ

ข่าวดีและเป็นข่าวสำคัญในวงการวิทยาศาสตร์ของโลกในสัปดาห์ที่ผ่านมาคือ นักวิจัยที่ Broad Institute แห่งมหาวิทยาลัยเอ็มไอทีและฮาร์วาร์ด ได้พัฒนาเทคโนโลยีการตัดแต่งลำดับเบสบนสายดีเอ็นเอ เรียกว่า Base Editing เป็นการค้นพบวิธีการตัดต่อลำดับเบสบนสายนิวคลีโอไทน์ของสายดีเอ็นเอ คือสามารถเปลี่ยนแปลงคู่เบสให้เป็น A T C หรือ G ได้ตามต้องการได้อย่างแม่นยำ ด้วยวิธีการที่พัฒนาต่อมาจากเทคโนโลยีการตัดแต่งดีเอ็นเอที่พัฒนามาก่อนหน้านี้ที่เรียกว่า CRISPR/Cas9 ซึ่งโด่งดังมากเมื่อปีที่ผ่านมา

ขอย้อนให้ฟังก่อนครับว่า ระบบ CRISPR/Cas9 เป็นระบบภูมิคุ้มกันของแบคทีเรียในการกำจัดสายดีเอ็นเอแปลกปลอม ซึ่งมักมีสาเหตุมาจากการติดเชื้อไวรัส ในแบคทีเรีย ร่วมกับโปรตีน Cas9 ซึ่งทำหน้าที่เป็นเอนไซม์ตัดสายดีเอ็นเอ ส่วนสำคัญ 2 ส่วนนี้เรียกรวมๆ ว่า ระบบ CRISPR/Cas9 สายดีเอ็นเอที่ถูกตัด หากมีสภาพที่ผิดปกติก็เข้าสู่กระบวนการซ่อมแซมหรือย่อยสลายต่อไปภายในเซลล์ จากการค้นพบระบบ CRISPR/Cas9 นี้เอง ร่วมกับองค์ความรู้การสังเคราะห์สายดีเอ็นเอ ทำให้นักวิจัยสามารถดัดแปลงลำดับสายดีเอ็นเอในเซลล์สิ่งมีชีวิตตามที่ต้องการได้ ไม่ว่าจะเป็น การเพิ่ม การลด การเปลี่ยนลำดับเบส เช่น การประยุกต์ระบบ CRISPR/Cas9 ร่วมกับการให้ต้นแบบของสายดีเอ็นเอที่ถูกต้อง นำส่งเข้าไปภายในเซลล์ของผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรม รวมไปถึงสามารถทำลายสายดีเอ็นเอของเชื้อเอชไอวี ป้องกันไม่ให้เซลล์ที่เกี่ยวข้องในระบบภูมิคุ้มกันติดเชื้อเพิ่ม เป็นต้น

เทคโนโลยีการตัดแต่งลำดับเบสบนสายดีเอ็นเอนี้ ได้พิสูจน์ในรายงานล่าสุดในวารสาร Science ว่า สามารถรักษาโรคพันธุกรรมทั้งโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและโรคภาวะเหล็กเกินที่เกริ่นไว้ตอนต้นได้สำเร็จ

ความหวังที่เทคโนโลยีนี้จะสามารถรักษาโรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมแบบ Point Mutation อีก 32,000 โรคที่เรารู้จัก ก็จะเป็นจริงในไม่ช้า เทคโนโลยีสุดยอดแบบนี้ขอให้ได้รางวัลโนเบลไปเลยครับ

* บทความโดย ดร. อดิสร เตือนตรานนท์ ที่ปรึกษา สำนักงานคณะกรรมการนโยบายวิทยาศาสตร์ เทคโนโลยีและนวัตกรรมแห่งชาติ เผยแพร่ใน นสพ.กรุงเทพธุรกิจ คอลัมน์เทคโนโลยีปริทรรศน์